製薬業界の最新ニュースと解説

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IL-7/12発現ウイルスの有望な抗腫瘍効果をアステラス製薬研究者が報告

【BioToday 2020年1月18日】アステラス製薬の研究者等による成果です。協力してT細胞を活性化することが知られるサイトカイン2つ・IL-7とIL-12を発現するように加工したワクシニアウイルス単独治療の確実な抗腫瘍効果や、免疫チェックポイント阻害剤・抗PD-1薬や抗CTLA4薬との併用の一層の抗腫瘍効果がマウス実験で示された。

Biogenが数週間以内にアルツハイマー病薬を承認申請するとアナリストが予想

【BioToday 2020年1月17日】バイオテックニュースFierceBiotechによると、Biogen(バイオジェン)が今後数週間以内にアルツハイマー病薬aducanumab(アデュカヌマブ)を米国FDAに承認申請するとJefferiesのアナリストが予想しています。

英国NICEがKeytrudaとXospataを却下、IbranceとLynparzaを許可

【BioToday 2020年1月16日】英国イングランド公的医療NHSで使う治療を決めている費用対効果評価機関NICEが、未治療で転移を有するか再発した切除不能の頭頸部扁平上皮癌(HNSCC)患者へのMerck & Coの抗PD-1薬Keytruda(キイトルーダ;pembrolizumab、ペムブロリズマブ)使用は認められないと判断しました。

諮問委員会に駄目出しされたオピオイド薬のFDA承認申請をNektar社が取り下げ

【BioToday 2020年1月15日】米国FDA諮問委員会に駄目出しされたオピオイド鎮痛薬oxycodegolの承認申請をNektar Therapeutics社が取り下げ、同剤に金をかけるのを止めます。

ドライアイ患者へのOyster Point社のバレニクリン点鼻薬の第2相試験が成功

【BioToday 2020年1月15日】Oyster Point Pharma社の保存剤不使用Varenicline(バレニクリン)点鼻薬OC-01のドライアイ治療第2相試験(MYSTIC)が主要目標・シルマー値(Schirmer’s score)有意改善を達成しました。

ALS患者へのC5補体阻害剤ULTOMIRISのPh3試験をAlexion社が現四半期中に開始

【BioToday 2020年1月15日】長く効くC5補体阻害剤ULTOMIRIS (Ravulizumab) を筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者に投与して身体機能指標ALSFRS-Rの変化を調べる第3相試験(CHAMPION-ALS)をAlexion Pharmaceuticals社が現四半期中に開始します。

武田薬品の臨床開発に加わる治療の開発にCharles Riverが取り組む

【BioToday 2020年1月15日】武田薬品の4つの専念領域の臨床開発にやがて選ばれることを目指す前臨床候補の開発にCharles River社が取り組みます。

IlluminaがRocheに次世代シークエンス技術による癌診断の開発権利を付与

【BioToday 2020年1月15日】次世代シークエンス技術に基づく癌の診断検査を開発する権利をIllumina社がRoche(ロシュ)に付与する15年間の提携合意が発表されました。

T細胞加工に基づく自己免疫疾患治療のKyverna社が2500万ドル調達/Gileadと提携

【BioToday 2020年1月15日】T細胞加工技術に基づく自己免疫疾患治療を開発しているKyverna Therapeutics社が2500万ドル調達と、その投資の一部を担ったGilead Sciences社とのオプション合意を発表しました。

Acasti社のω3脂肪薬CaPreのPh3試験で有意なトリグリセリド低下が認められず

【BioToday 2020年1月15日】オキアミ油から作るAcasti Pharma社のオメガ3脂肪薬CaPre (omega-3 phospholipid) の第3相試験(TRILOGY 1)のトリグリセリド低下がプラセボと有意差が付きませんでした。

AbbVieのSKYRIZIの乾癬治療がNovartisのCosentyxに大差で完勝

【BioToday 2020年1月15日】AbbVie(アッヴィ)のHumira(adalimumab)後を担うIL-23阻害剤SKYRIZI(スキリージ;risankizumab、リサンキズマブ)の第3相試験の乾癬治療効果がNovartis(ノバルティス)のIL-17阻害剤Cosentyx(Secukinumab、セクキヌマブ)を上回りました。

抗癌免疫抗体探索提携の打ち切りをEli LillyがNextCure社に通知

【BioToday 2020年1月15日】期待に反する今一つなSiglec-15標的抗癌抗体NC318第1相試験結果を去年11月に学会発表して株価の浮き沈みを経験したNextCure社にEli Lillyが提携打ち切りを通知しました。

チオトロピウムとVerona社のPDE3/4阻害薬併用によるCOPD治療Ph2b試験成功

【BioToday 2020年1月14日】長時間作用型β刺激薬(LABA)・tiotropium(チオトロピウム)に加えてVerona Pharma社のPDE3/4阻害薬ensifentrine(エンシフェントリン)も慢性閉塞性肺疾患(COPD)患者に噴霧投与した後期第2相試験の肺機能改善がチオトロピウムのみを有意に上回りました。

初治療奏効卵巣癌へのAstra/MerckのLynparza使用承認申請がFDA優先審査枠入り

【BioToday 2020年1月14日】化学療法剤とベバシズマブ(bevacizumab)による初治療の奏効が続いている卵巣癌患者へのPARP阻害剤Lynparza(リムパーザ;olaparib、オラパリブ )引き継ぎ投与の承認申請が米国FDAに受理されて医薬品優先審査(priority review)枠に入り、AstraZeneca/Merck & Coはその審査結果を今年2Q中に手にします。

AstraZenecaの魚油薬Epanovaの心血管転帰Ph3中止~Vascepaとの差が縮まらず

【BioToday 2020年1月14日】Amarin社の魚油から作るω3脂肪酸薬Vascepa (icosapent ethyl) が第3相試験で心血管一大事を減らしたのとは対照的にAstraZenecaの同種薬Epanova (omega-3 carboxylic acid)の第3相試験STRENGTHはその効果が認められそうになく中止が決まりました。

ナルコレプシー薬成分とその光学異性体の権利をAxsome社がPfizerから取得

【BioToday 2020年1月14日】Ph3準備段階のナルコレプシー薬AXS-12の成分Reboxetineのデータや知的財産とReboxetineの光学異性体Esreboxetineの米国での開発権利をAxsome Therapeutics社がPfizer(ファイザー)から手に入れます。

MorphoSys社のリンパ腫薬の米国共同販売権利と米国外独占権利をIncyte社が取得

【BioToday 2020年1月14日】有望なPh2試験結果を携えて昨年末に米国FDAに承認申請されたMorphoSys社のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)薬Tafasitamab(タファシタマブ)を米国で共同販売し、米国外で独占販売する権利をIncyte社がひとまず9億ドルを納めて手に入れます。

KRAS阻害剤AMG510が使える患者を選ぶ検査をAmgenが2社と協力して開発する

【BioToday 2020年1月14日】まともな臨床試験段階に初めて至ったKRASG12C阻害剤AMG 510が使える患者を選ぶための血液検査と組織検査をAmgen(アムジェン)がそれぞれGuardant HealthとQIAGENと協力して開発します。

BiogenがPfizerからPh1段階のアルツハイマー病/パーキンソン病薬を取得

【BioToday 2020年1月14日】Ph3試験が無益性判定で失格となって中止されたにも関わらずアルツハイマー病薬aducanumab(アデュカヌマブ)を近々米国FDAに承認申請するBiogen(バイオジェン)がPfizer(ファイザー)の今はなき神経科学事業のかつての開発品PF-05251749を結構な前金7500万ドルを払って手に入れ、アルツハイマー病開発の備えを増やします。

患者の治療専念を助ける激安の新薬を開発するEQRx社が2億ドルを手にして発足

【BioToday 2020年1月14日】Alexis Borisy氏の新会社EQRx社が2億ドル調達とともに発足し、最初から高い新薬を更に値上げする製薬会社の趨勢に一石を投じる激安の新薬開発に取り組みます。患者が薬価に気をもむこと無く治療に専念できるようにする価値ある新薬を素早く世に届けることをEQRx社は目指します。

Blueprint社の消化管間質腫瘍治療薬Ayvakit(KIT/PDGFRα阻害剤)をFDAが承認

【BioToday 2020年1月10日】血小板由来増殖因子受容体α(PDGFRα)エクソン18変異を有する消化管間質腫瘍(GIST)成人の治療薬Ayvakit(avapritinib;KIT/PDGFRα阻害剤)を米国FDAが承認し、Blueprint Medicines社は1週間以内に米国で同剤を販売開始します。

Blueprint社の消化管間質腫瘍治療薬Ayvakit(KIT/PDGFRα阻害剤)をFDAが承認

【BioToday 2020年1月10日】血小板由来増殖因子受容体α(PDGFRα)エクソン18変異を有する消化管間質腫瘍(GIST)成人の治療薬Ayvakit(avapritinib;KIT/PDGFRα阻害剤)を米国FDAが承認し、Blueprint Medicines社は1週間以内に米国で同剤を販売開始します。

ADC社の殺細胞剤付きCD19結合抗体が難治性リンパ腫患者の約半数に奏効

【BioToday 2020年1月10日】治療失敗を2回以上経験している難治性の再発/治療抵抗性(r/r)びまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)対象第2相試験被験者の半数近い45.5%(66/145人)にADC Therapeutics社の細胞破壊剤付きCD19結合抗体ADCT-402(loncastuximab tesirine)が奏効し、同社は今年3Qに同剤を米国FDAに承認申請します。

BoehringerがEnleofen社から抗IL-11抗体一揃いを取得~NASH薬備えが更に充実

【BioToday 2020年1月10日】Boehringer Ingelheim(ベーリンガーインゲルハイム)がシンガポール拠点Enleofen Bio社の抗IL-11抗体一式の世界権利を買い取り、非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)薬の備えを更に増やします。

抗IL-11抗体が炎症や線維症を防いだり解消することが前臨床試験で示されており、Boehringer社はまずは抗IL-11抗体によるNASHと間質性肺疾患(ILD)治療の開発に取り組みます。

CD137活性化抗体や抗CTLA-4抗体を開発する中国のAdagene社が6900万ドル調達

【BioToday 2020年1月10日】CD137活性化抗体ADG106や抗CTLA-4抗体ADG116による抗癌免疫治療の開発を進める中国のAdagene社が6900万ドルを調達しました。

Novo社のインスリン製品Fiaspを糖尿病小児が食事中に使うことをFDAが承認

【BioToday 2020年1月9日】Novo Nordisk(ノボ ノルディスク)社の超速効型インスリン製品Fiasp (insulin aspart) を糖尿病小児が食事中に使うことが米国FDAに承認されました。

Pfizerに渡さなかった短腸症候群薬開発を手掛けるVectivBio社が3500万ドル調達

【BioToday 2020年1月9日】去年Pfizer(ファイザー)が買った小人症薬開発会社Therachonを率いていたLuca Santarelli氏の新たな舞台VectivBio社が3500万ドル調達と共に幕開けし、Pfizerに渡さなかったGLP-2薬apraglutideによる短腸症候群(SBS)治療の開発を続けます。

Sanofiが更に抗癌剤開発会社を取得

【BioToday 2020年1月8日】Sanofi(サノフィ)の新CEO・Paul Hudson氏の抗癌剤購買意欲は高く、数週間前のSynthorx社買収に続いてNurix Therapeutics社を手に入れました。

ω3脂肪酸薬による脂肪肝治療を開発しているNorthSea社が4000万ドル調達

【BioToday 2020年1月8日】 2013年に独の化学大手BASFが買ったノルウェーのPronova BioPharma社から権利を得たω3脂肪酸薬icosabutate(NST-4016)経口カプセル剤による非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)治療を開発しているオランダのNorthSea Therapeutics(NST)社が4000万ドルを調達しました。

Immunic社が第一三共から胃腸薬IMU-856の世界権利を取得~今年前半にPh1開始

【BioToday 2020年1月9日】炎症/自己免疫疾患の経口治療薬を開発しているImmunic社が腸疾患を治療しうる経口低分子化合物IMU-856の世界権利を第一三共から手に入れることを決めました。

Verastem社が中外製薬からRAF/MEK阻害剤の世界権利を前金300万ドルで取得

【BioToday 2020年1月9日】中外製薬が300万ドル持参のVerastem社にKRAS変異癌治療RAF/MEK阻害剤CH5126766世界権利を付与しました。

BoehringerがEnleofen社から抗IL-11抗体一揃いを取得~NASH薬備えが更に充実

【BioToday 2020年1月10日】Boehringer Ingelheim(ベーリンガーインゲルハイム)がシンガポール拠点Enleofen Bio社の抗IL-11抗体一式の世界権利を買い取り、非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)薬の備えを更に増やします。

パリの抗癌抗体開発会社Alderaan社が1850万ユーロ調達

【BioToday 2020年1月10日】腫瘍の調節性T細胞(Treg)を枯らすCD25抗体を開発しているパリの癌治療抗体開発会社Alderaan Biotechnology社が1850万ユーロを調達しました。

パリの抗癌抗体開発会社Alderaan社が1850万ユーロ調達

【BioToday 2020年1月10日】腫瘍の調節性T細胞(Treg)を枯らすCD25抗体を開発しているパリの癌治療抗体開発会社Alderaan Biotechnology社が1850万ユーロを調達しました。

Protagonist社の腸限定IL-23受容体遮断薬のJ&Jとの提携開発が目標達成

【BioToday 2020年1月8日】2年ほど前に潰瘍性大腸炎(UC)Ph2失敗を被ったProtagonist Therapeutics社は徐々に立ち直っているようで、腸限定IL-23受容体阻害剤PTG-200(JNJ-67864238)やその他のペプチド薬のJ&Jとの提携が目標に達して報奨金500万ドルを手にします。

Apellisの補体C3阻害剤pegcetacoplanがPh3でSolirisに主要転帰で勝るも懸念あり

【BioToday 2020年1月8日】第3相試験PEGASUSの結果、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者へのApellis Pharmaceuticalsの補体C3阻害剤pegcetacoplan(APL-2)投与の主要転帰・ヘモグロビン濃度はAlexion社の補体C5阻害剤Soliris(ソリリス;eculizumab、エクリズマブ)に比べてより改善しましたが、溶血(赤血球破壊)指標・乳酸脱水素酵素(LDH)の抑制効果がSolirisに劣らないことは示せませんでした。

OrphoMed社のブプレノルフィン二量体薬ORP-101の過敏性腸症候群Ph2開始

【BioToday 2020年1月8日】血液脳関門(BBB)を越えず末梢で作用する二量体ブプレノルフィン薬・ORP-101で過敏性腸症候群(IBS)を治療する第2相試験PREVAILをOrphoMed社が開始しました。

武田薬品がマサチューセッツ工科大学(MIT)にAI創薬拠点を開設

【BioToday 2020年1月8日】人工知能(AI)技術をヒトの健康や薬の開発に役立てる武田薬品とマサチューセッツ工科大学(MIT)の提携MIT-Takeda Programが発足しました。

ウィルソン病薬候補をAI創薬で見つけたDeep Genomics社が4000万ドル調達

【BioToday 2020年1月8日】銅が肝臓や中枢神経系(CNS)に蓄積して肝毒性や精神症状を引き起こすウィルソン病薬候補DG12P1を臨床試験に進めることを昨年初秋に発表したカナダの人工知能(AI)創薬会社Deep Genomicsが4000万ドルを調達しました。

AstraZenecaがMiNA社の遺伝子活性化技術を頼りに代謝疾患薬開発に取り組む

【BioToday 2020年1月7日】 AstraZeneca(アストラゼネカ)がMiNA Therapeutics社の遺伝子活性化技術を頼りに代謝疾患治療薬開発に取り組みます。

Merck & CoのKeytrudaの小細胞肺癌初治療Ph3で生存改善示せず

【BioToday 2020年1月8日】 成功すれば大きな取り分が約束されたであろう小細胞肺癌(SCLC)第3相試験KEYNOTE-604でMerck & Coの抗PD-1薬Keytruda(キイトルーダ;pembrolizumab、ペムブロリズマブ)が生存改善目標を逃しました。

Jazz社の蛍光菌起源アスパラギナーゼのPh2/3試験開始

【BioToday 2020年1月8日】蛍光菌から作るJazz Pharmaceuticals社のアスパラギナーゼ製品JZP-458を大腸菌起源アスパラギナーゼに過敏な急性リンパ性白血病(ALL)やリンパ芽球性リンパ腫(LBL)患者に投与してアスパラギナーゼ活性の程を調べる対照群なしの非盲検Ph2/3試験に最初の被験者が組み入れられました。

LillyのRET阻害剤selpercatinibによる甲状腺癌初治療を標準薬と比較するPh3開始

【BioToday 2020年1月8日】Eli LillyのRET阻害剤selpercatinib(セルペルカチニブ)によるRET変異甲状腺髄様癌(MTC)初治療を標準治療・カボザンチニブ (cabozantinib) かバンデタニブ(vandetanib)と比較する第3相試験LIBRETTO-531が始まりました。

デクスメデトミジン舌下剤による認知症不穏治療Ph1b/2に最初の患者が参加

【BioToday 2020年1月8日】不穏を呈する認知症患者にBioXcel Therapeutics社のa2aアドレナリン受容体刺激薬dexmedetomidine(デクスメデトミジン) 舌下フィルム剤BXCL501を投与する第1b/2相試験に最初に被験者が組み入れられました。

強毒クロストリジウムディフィシル感染の元凶・二元毒素の重要領域が判明

【BioToday 2020年1月7日】薬が効かない深刻なクロストリジウムディフィシル感染と関連する二元毒素(binary toxin)の細胞結合部分CDTbの構造が明らかとなり、その安定性や毒性を支える領域2つが同定されました。

BeiGeneとの提携が始まり、Amgenも中国の抗癌剤市場に手広く進出する

【BioToday 2020年1月7日】去年10月に発表されたBeiGeneとの提携が正式に始まり、Novartis・Roche・AstraZeneca等の国際製薬企業の跡を追ってAmgen(アムジェン)も中国の抗癌剤市場に手広く進出します。

Novo Holdingsの感染症治療開発支援事業が2社に総額12万ドルを投資

【BioToday 2020年1月7日】抗菌剤耐性への取り組みを支援する投資事業Novo Holdings REPAIR Impact FundがフランスのMutabilis社と米国のIBT Vaccines社にそれぞれ700万ユーロと390万ドルを投資しました。

アジア/豪/NZでの抗DKK1抗体の開発/販売選択権利をLeap社がBeiGeneに付与

【BioToday 2020年1月7日】髄由来抑制性細胞の活性を高めたり腫瘍細胞のナチュラルキラー(NK)細胞リガンドを減らすことで腫瘍取り巻きの免疫回避を手助けするDKK1蛋白質の阻害抗体DKN-01をアジア(日本以外)、オーストラリア、ニュージーランドで開発して販売する選択権利を300万ドル持参の抗癌剤会社BeiGeneにLeap Therapeutics社が付与します。

Pfizer/Merck KGaAのBAVENCIOが膀胱癌のPh3で生存改善目標達成

【BioToday 2020年1月7日】 抗PD-1/L1薬市場で遅れを取るPfizer/Merck KGaAのBAVENCIO(バベンチオ;Avelumab、アベルマブ)が尿路上皮癌の第3相試験(JAVELIN Bladder 100)で主要目標・全生存(OS)改善を達成しました。

視交叉上核ドパミン伝達があとを引く甘くて高脂肪の食べ物をやめられなくする

【BioToday 2020年1月7日】甘くて高脂肪であとを引く食べ物を際限なく食べ続けて肥満になることに視交叉上核のドパミンD1受容体(Drd1)伝達が加担しており、Drd1欠損マウスはたとえ高カロリーの食べ物が常に食べれる状態にあってもいつもの食事を維持して肥満にならないことが示されました。

AstraZenecaの高カリウム血症薬Lokelmaが欧米に続いて中国でも承認された

【BioToday 2020年1月7日】抗PD-1/L1薬市場で遅れを取るPfizer/Merck KGaAのBAVENCIO(バベンチオ;Avelumab、アベルマブ)が尿路上皮癌の第3相試験(JAVELIN Bladder 100)で主要目標・全生存(OS)改善を達成しました。

駆出率低下心不全へのAstraZenecaのFARXIGA投与の承認申請をFDAが優先審査

【BioToday 2020年1月6日】駆出率低下心不全(HFrEF)成人の心血管死や心不全悪化予防を目的としたAstraZeneca(アストラゼネカ)のSGLT2阻害剤FARXIGA(dapagliflozin、ダパグリフロジン)使用の承認申請が米国FDAに受理され、医薬品優先審査(priority review)対象となりました。

DNA/RNA配列読み取り装置を売るOxford Nanopore社が1億4450万ドル調達

【BioToday 2020年1月4日】DNA/RNA配列読み取り装置を売るOxford Nanopore Technologiesが1億0950万ポンド(1億4450万ドル)を調達しました。

J&JがProvention Bio社の経口CSF-1受容体阻害剤PRV-6527を取得せず

【BioToday 2020年1月4日】去年10月にクローン病(CD)第2相試験失敗を被ったProvention Bio社の炎症性腸疾患(IBD)薬PRV-6527(JNJ-40346527)を手に入れる権利をJohnson & Johnson(J&J)は案の定行使しませんでした。

破産のuBiome社資産を韓国Macrogen社が取得~微生物情報事業の主軸となる

【BioToday 2020年1月4日】破産のuBiome社が集めたヒト微生物情報や特許全てを韓国Macrogen社とその米国子会社Psomagenが705万ドルで引き取ります。

Pulmatrix社のキナーゼ阻害剤による肺癌阻止の開発を担う選択権利をJ&Jが取得

【BioToday 2020年1月4日】肺に治療を届けるPulmatrix社独自のドライパウダー投与技術iSPERSE仕込みのキナーゼ阻害剤を気が向いたら仕入れる権利をJohnson & Johnson(J&J)が手にします。

Incyte社のJAK1阻害剤Itacitinibによる移植片対宿主病治療のPh3が失敗

【BioToday 2020年1月3日】Incyte CorporationのJAK1阻害剤Itacitinib (イタシチニブ) で移植片対宿主病(GvHD)を治療した第3相試験GRAVITAS-301でプラセボに勝る効果が認められませんでした。

DURECT社の遺伝子発現調節薬DUR-928の乾癬Ph2a試験が失敗

【BioToday 2020年1月3日】DURECT Corporationの低分子化合物DUR-928(硫酸化オキシステロール)を乾癬患者に塗布した初期第2相試験でプラセボを上回る効果が認められず、乾癬対象の開発中止が決まりました。

英国イングランド公的医療での小細胞肺癌Tecentriq初治療をNICEがひとまず却下

【BioToday 2020年1月3日】Ph3試験IMpower133での生存がおよそ30か月時点でプラセボと殆ど同じになっていて生存改善は確実ではないことや一般状態が良好(0か1)な患者を対象にしたそのPh3試験の結果は一般状態が概ねより不良(2以上)な英国イングランドの患者にはそぐわないとの判断を背景にしてRoche(ロシュ)のTecentriq(テセントリク;Atezolizumab、アテゾリズマブ)による進展型小細胞肺癌(SCLC)初治療をNICEがひとまず却下しました。

心停止転帰を改善しうるガスをMallinckrodt社に手渡したNPXe社が破産を申請

【BioToday 2020年1月1日】NMDA受容体結合ガスXENEX(xenon gas)の権利を2年ほど前の2017年10月にMallinckrodt社に付与し、心停止患者を対象にしたそのPh3試験開始を1年前に発表したNPXe(元NeuroproteXeon)社が破産を申請し、資産を競りにかけることの許可を求めています。

MorphoSys社がリンパ腫薬Tafasitamabを約束通り昨年中に米国に承認申請した

【BioToday 2020年1月1日】MorphoSys社が再発/治療抵抗性(r/r)びまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)治療薬Tafasitamab(抗CD19抗体)を米国FDAに承認申請しました。

潰瘍性大腸炎を治療するInnovation社のデフェンシン模倣薬のPh1試験が始まる

【BioToday 2020年1月1日】潰瘍性大腸炎(UC)を治療しうるInnovation Pharmaceuticals社のデフェンシン模倣薬Brilacidin経口錠剤を健常人に投与して安全性、忍容性、薬物動態を調べる第1相試験の被験者選別が間もなく今月早々に始まります。

Cellect社が骨髄移植の移植片対宿主病を防ぐ細胞選別技術の米国試験を始める

【BioToday 2020年1月1日】骨髄移植の白血病治療効果を妨げることなく移植片対宿主病(GvHD)を予防しうるCellect Biotechnology社の幹細胞選別技術ApoGraftの米国試験開始許可され、今年2020年前半にその患者組み入れが始まります。

酸分泌抑制剤Vonoprazanのピロリ菌除去効果を調べるPh3をPhathom社が開始

【BioToday 2020年1月1日】武田薬品から米国、欧州、カナダの権利を得たカリウム競合酸分泌抑制剤Vonoprazan(ボノプラザン)のピロリ菌感染除去効果を調べる第3相試験PHALCON-HPをPhathom Pharmaceuticals社が開始しました。

アステラスが抗癌免疫治療のXyphos Biosciences社を最大6億6500万ドルで買う|BioToday

ナチュラルキラー(NK)細胞や一部のT細胞に備わるNKG2D受容体を加工して作るキメラ抗原受容体(CAR)を発現するようにした免疫細胞・convertibleCARをMicAbodyという二重特異性リガンドを使って癌細胞に仕向ける抗癌免疫治療を開発しているXyphos Biosciences社をアステラス製薬(Astellas Pharma)がひとまず1億2000万ドルを払って買います。

Spectrum社の持効G-CSF薬の承認申請がFDAに受理された|BioToday

化学療法による好中球減少症を治療するSpectrum Pharmaceuticals社の持効G-CSF薬Rolontis (eflapegrastim) の承認申請が米国FDAに受理されました。

Spectrum社のTKI・Poziotinibの非小細胞肺癌Ph2試験第1枠奏効率が目標に至らず|BioToday

Spectrum Pharmaceuticals社は韓国Hanmi Pharmaceuticals社からライセンスしたチロシンキナーゼ阻害剤Poziotinib(ポジオチニブ)を非小細胞肺癌(NSCLC)第2相試験(ZENITH20)第1患者枠(Cohort 1)結果に基づいて米国FDAに承認申請するつもりでしたが、治療経験があるEGFRエクソン20挿入変異NSCLC患者を募ったその第1枠の奏効率(約15%)は残念ながら目標に届きませんでした。

アンチセンス薬で発現量調節可能なリボザイムスイッチ付き遺伝子治療を開発|BioToday

自ずから2つに切れるRNA・ハンマーヘッド型リボザイムとその切断を防ぐアンチセンスオリゴヌクレオチドに基づいて発現量を調節できる遺伝子治療技術が開発されました。

メトホルミンは摂食抑制ホルモンGDF15を増やして体重を減らす|BioToday

メトホルミンの体重減少作用は摂食を減らすペプチドホルモンGDF15増加を介したものであることが臨床試験データやマウス実験で示されました。

赤痢菌が細胞内で増えれるように細胞自滅を防ぐ仕組みが判明~リポ多糖の働き|BioToday

下痢を引き起こすグラム陰性細菌・フレクスナー赤痢菌(Shigella flexneri)はその表面のリポ多糖(LPS)をエフェクターカスパーゼにくっつけてその働きを阻害して細胞の自爆・アポトーシスを防いで細胞内で増えれるようにしていることが示されました。

Progenics社の前立腺癌診断PET造影剤のPh3試験成功~来年後半に承認申請する|BioToday

Progenics Pharmaceuticals社の前立腺癌診断造影剤・PyL([18F]-DCFPyL)が第3相試験CONDOR主要目標を達成し、来年後半に米国FDAに承認申請されます。

Homology Medicines社がフェニルケトン尿症遺伝子治療の有望なPh1/2結果報告|BioToday

フェニルケトン尿症(PKU)で変異するPAH酵素遺伝子を備えたHomology Medicines社の肝臓出向AAVHSC15ベクター・HMI-102が第1/2相試験(pheNIX)低用量群2人と中用量群1人に静注投与され、低用量群でのフェニルアラニン(Phe)血漿濃度低下は認められませんでしたが、中用量群の1人では1週時点で35%、4週時点で48%のPhe濃度低下が記録されました。

Bellerophon社の間質性肺疾患INOpulse治療Ph2/3は成功~来年1QにPh3実施|BioToday

間質性肺疾患(ILD)と関連する肺高血圧をBellerophon Therapeutics社の一酸化窒素(NO)パルス投与装置INOpulseで治療した第2/3相試験第2患者枠で有意な運動時間の改善が認められ、来年1Qに第3相試験が始まります。

Alkahest社のエオタキシン抑制剤の加齢黄斑変性症(AMD)Ph2試験開始|BioToday

老化に伴って増える蛋白質エオタキシンの活動をCCR3阻害によって封じる経口低分子薬AKST4290を血管新生型加齢黄斑変性症(neovascular AMD)患者に投与して脈絡膜血流(ChBF)への作用を調べる第2相試験AKST4290-206 (STEEL) をAlkahest社が開始しました。

JAK1阻害剤filgotinibの日本での販売権利をGilead社がエーザイに付与|BioToday

関節リウマチ(RA)治療薬として日本に承認申請済みのGilead Sciences(ギリアド)のJAK1阻害経口剤filgotinib(フィルゴチニブ)の同国での販売をEisai(エーザイ)が担う合意が発表されました。

エーザイの睡眠薬Dayvigo(lemborexant、レンボレキサント)をFDAが承認|BioToday

Merck & CoのBelsomra(ベルソムラ;suvorexant)と同じ作用機序のEisai(エーザイ)の睡眠薬Dayvigo(lemborexant、レンボレキサント)がBelsomraと同じ用途・入眠や睡眠維持が困難な不眠症成人治療の薬として米国FDAに承認されました。

miR-218発現低下が筋萎縮性側索硬化症(ALS)に寄与しうる|BioToday

筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者の運動神経細胞ではマイクロRNA-218(miR-218)発現が少なく、ALS患者から見つかったmiR-218変異がmiR-218の生成やmiR-218の神経活動調節を妨げることが示されました。

癌細胞内の酸化還元を利用してp53生成mRNAを放つナノ粒子がマウスに有効|BioToday

グルタチオンが豊富な腫瘍細胞内の酸化還元反応に応じてmRNAを放って腫瘍抑制因子p53発現を回復させるナノ粒子剤(p53生成mRNAナノ粒子)の 有望な効果がin vitroやマウス実験などで確認されました。

RNA結合タンパク質・MSUT2阻害でアルツハイマー病のタウ病変を抑制しうる|BioToday

線虫のsut-2遺伝子機能欠損変異がダウ凝集を減らして神経変性を防ぐのと同様にsut-2の哺乳類相同遺伝子MSUT2欠損はアルツハイマー病マウスのタウ病変を減らし、学習/記憶障害や神経変性を抑制することが示されました。

AstraZenecaの2剤ArimidexとCasodexの米国外の販売権利の引き取り手も決まる|BioToday

AstraZeneca(アストラゼネカ)が2017年に米国販売権利をANI Pharmaceuticals社に売却した乳癌薬Arimidex(アリミデックス;anastrozole、アナストロゾール)と前立腺癌薬CASODEX(bicalutamide、ビカルタミド)の米国外の販売権利の引き取り手も決まりました。

先を見据えるGBTがSyros社の技術を頼りに胎児ヘモグロビン誘導薬に取り組む|BioToday

11月末に鎌状赤血球症(SCD)薬Oxbryta (オキシブリタ;voxelotor、ボクセロトール) の米国FDA承認を得たGlobal Blood Therapeutics(GBT)社は既に先を見据えていてSyros Pharmaceuticals社の技術を頼りにヘモグロビン病・SCDやβサラセミアの治療薬の開発を目指します。

第一三共/AstraZenecaのHER2+乳癌治療薬Enhertuを米国FDAが早々と承認|BioToday

第一三共(Daiichi Sankyo)/AstraZeneca(アストラゼネカ)のHER2陽性(HER2+)乳癌治療薬Enhertu(trastuzumab deruxtecan、トラスツズマブ デルクステカン)を米国FDAが迅速承認しました。

3-4か月に1回の眼注射で事足りうるdry AMD薬権利をBiogenがCatalyst社から取得|BioToday

より長く留まるので3-4か月に1回のガラス体内注射で事足りうる前臨床段階のC3補体切断薬CB 2782-PEGによる委縮型加齢黄斑変性症(dry AMD)治療の全世界権利をCatalyst Biosciencesが1500万ドル持参のBiogen(バイオジェン)に付与します。

今年4月のARVO年次総会での発表研究によると、1回のCB 2782-PEG投与でサルの眼のガラス体内のC3を少なくとも28日間ほぼ完全に除去できました。

今後Biogen社はCB 2782-PEGの治験開始に必要な取り組み、臨床開発、販売を担います。

Alexion社引き取りの命運がかかったStealth社のミトコンドリア薬Ph3試験が失敗|BioToday

Alexion Pharmaceuticalsが引き取るかどうかの命運がかかったミトコンドリア機能改善薬elamipretide(エラミプレチド)Ph3試験の成功をStealth BioTherapeutics社が残念ながら手にできませんでした。

Boehringer Ingelheim Ph1での相互作用リスクによりAOC3阻害NASH薬開発中止|BioToday

銅含有アミン酸化酵素3(AOC3)阻害剤BI 1467335(PXS4728A)による非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)治療の開発をBoehringer Ingelheim(ベーリンガーインゲルハイム)が中止しました。

NovartisがAduro社の腫瘍内STING経路活性化剤の臨床開発中止|BioToday

NovartisがAduro Biotech社のSTING経路活性化剤ADU-S100の臨床開発を中止しました。

Astra/MerckのLynparzaの膵癌初治療後引き継ぎ治療をFDA諮問委員会が支持|BioToday

白金化学療法による初治療で少なくとも16週間悪化していないBRCA変異転移性膵癌患者へのAstraZeneca/Merck & CoのPARP阻害剤Lynparza(olaparib)の引き継ぎ投与を米国FDA諮問委員会が支持しました。

Celgene買収で手に入れた抗CD19 CAR-T・liso-celをBMSがFDAに承認申請した|BioToday

先立つ治療経験が2回以上の再発/治療抵抗性(r/r)大細胞型B細胞リンパ腫(LBCL)を治療するBristol-Myers Squibb(BMS)の抗CD19キメラ抗原受容体T細胞(CAR-T)製品lisocabtagene maraleucel (liso-cel; JCAR017) が米国FDAに承認申請されました。

GSKの全身性エリテマトーデス薬Benlystaのループス腎炎Ph3が成功|BioToday

全身性エリテマトーデス(SLE)の唯一の承認生物薬の座を長く謳歌するGlaxoSmithKline(GSK)の可溶性BLyS阻害抗体Benlysta(ベンリスタ;belimumab、ベリムマブ)がその用途拡大を助けるループス腎炎(LN)第3相試験BLISS-LNの目標を達成しました。

低用量LSD経口投与のPh1試験が無事完了し、アルツハイマー病対象のPh2に進む|BioToday

セロトニン5-HT2A受容体経路を介した抗炎症作用があり、神経変性疾患の神経炎症を鎮める治療法として検討する価値がある意思変容薬の一つLSD(リゼルグ酸ジエチルアミド)を健常人に低用量経口投与したPh1試験がうまくいき、ロンドン/ニューヨーク市拠点のEleusis社がアルツハイマー病を対象にしたLSDの第2相試験を目指します。

Adamas社の多発性硬化症薬のPh3が主要目標しか達成せず~株価およそ半減|BioToday

Adamas Pharmaceuticals社のAmantadine(アマンタジン)持続放出カプセル剤・ADS-5102の第3相試験INROADSで多発性硬化症(MS)患者の歩行速度が有意に改善しましたが、他の歩行指標への有意効果は認められず、同社の株価は45%も下落しました。

Boston Scientific社の完全使い捨て十二指腸内視鏡を米国FDAが承認|BioToday

不完全な後処理が原因の感染症の恐れがないBoston Scientific社の完全使い捨て十二指腸内視鏡The EXALT Model D Single-Use Duodenoscopeを米国FDAが承認しました。

電子タバコ使用と慢性肺疾患リスク上昇が関連|BioToday

米国成人32,000超の電子タバコ/喫煙習慣や肺疾患を追跡しているPopulation Assessment of Tobacco and Health (PATH) 試験の結果、喫煙者のみならずかつてまたは現在の電子タバコ使用(ベイピング)使用者も慢性肺疾患を生じやすいことが示されました。

Pfizer/アステラスのXTANDIがJ&JのERLEADAに先を越された用途のFDA承認取得|BioToday

J&JのERLEADA(apalutamide、アパルタミド) に先を越された用途・テストステロン抑制療法(ホルモン/去勢)感受性転移性前立腺癌(mHSPC)治療の米国FDA承認をPfizer(ファイザー)/アステラス製薬のアンドロゲン受容体阻害剤XTANDI(イクスタンジ ;enzalutamide、エンザルタミド)も手にしました。

Alnylam社の高シュウ酸尿症薬LumasiranのPh3成功~来年早々に欧米に承認申請|BioToday

6歳以上の高シュウ酸尿症1型(PH1)患者をシュウ酸生成抑制RNA干渉薬Lumasiran(ルマシラン)で治療したプラセボ対照第3相試験ILLUMINATE-Aで有意な尿中シュウ酸減少が認められ、既に2つの承認製品を有するAlnylam Pharmaceuticals(アルナイラム)社が来年早々に同剤を米国FDAと欧州医薬品庁(EMA)に承認申請します。

Epizyme社の類上皮肉腫治療薬Tazemetostatの価値をFDAが疑問視している|BioToday

18日開催の諮問委員会に先立って公開された資料で米国FDAスタッフがEpizyme社の類上皮肉腫(epithelioid sarcoma)治療薬tazemetostatの価値を疑問視しています。

Biohaven社の抗CGRP点鼻薬vazegepantの片頭痛治療Ph3試験成功|BioToday

Biohaven Pharmaceutical社のCGRP受容体遮断薬vazegepant(BHV-3500)点鼻剤で急性片頭痛を治療したプラセボ対照第3相試験が目標に至りました。

PharmaMar社が小細胞肺癌治療薬lurbinectedinをFDAに承認申請した|BioToday

小細胞肺癌(SCLC)再発患者の治療薬lurbinectedin(RNAポリメラーゼⅡ阻害剤)をPharmaMar社が米国FDAに承認申請しました。

Proteostasis社の嚢胞性線維症3剤治療Ph2結果はVertex社のTrikaftaに見劣りする|BioToday

Proteostasis社の嚢胞性線維症(CF)3剤・dirocaftor (PTI-808) 、posenacaftor(PTI-801)、posenacaftor (PTI-801) 治療の第2相試験の肺機能改善はプラセボを有意に上回りましたが、2か月ほど前に米国FDAに承認されたVertex Pharmaceuticals社の3剤治療TRIKAFTA(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor錠+ivacaftor錠)に及ばないようです。

中枢神経系が発端の胃腸疾患治療を武田薬品がCerevance社と組んで開発する|BioToday

武田薬品が脳疾患薬開発会社Cerevanceと提携し、中枢神経系(CNS)で発現している蛋白質を標的とする胃腸疾患治療の開発に取り組みます。

RocheによるSpark Therapeutics買収が成立|BioToday

アメリカ連邦取引委員会(FTC)の懸念が解消し、Roche(ロシュ)による遺伝子治療会社Spark Therapeuticsの買収が成立しました。

パクリタキセル経口剤が静注に勝った乳癌Ph3結果をAthenex社が学会で報告|BioToday

静注抗癌剤の経口吸収を可能にするP-gp阻害剤encequidarと経口パクリタキセル併用の転移性乳癌治療の奏効率が静注パクリタキセル(paclitaxel)を上回った第3相試験結果をAthenex社が学会で発表しました。

BlackThorn社のκオピオイド受容体遮断薬の大うつ病Ph2試験が今年中に始まる|BioToday

うつ病やその他の中枢神経系(CNS)疾患を治療しうる程度の脳到達がPh1試験で確認され、BlackThorn Therapeutics社はκオピオイド受容体(KOR)遮断薬BTRX-335140の大うつ病(MDD)患者対象第2相試験を今年中に開始します。

WindMIL社の骨髄T細胞製品MILの非小細胞肺癌Ph2a試験投与開始|BioToday

免疫系の腫瘍抗原認識によって生じるメモリーT細胞を骨髄から抽出して活性化して増やして作るWindMIL Therapeutics社の細胞製品・MIL(marrow-infiltrating lymphocyte)の非小細胞肺癌(NSCLC)治療を調べるPh2a試験の最初の投与が済みました。

ProQR社の網膜色素変性症薬のPh1/2試験投与開始|BioToday

ロドプシン(RHO)遺伝子P23H変異による網膜色素変性症を患う成人への変異RHO mRNA分解アンチセンス薬QR-1123硝子体内注射のPh1/2試験Auroraの最初の投与が済みました。

Portola社のSYK/JAK阻害剤の再発/治療抵抗性濾胞性リンパ腫治療の奏効率が改善|BioToday

Portola Pharmaceuticals社の経口SYK/JAK阻害剤cerdulatinib(セルデュラチニブ)のPh2a試験の再発/治療抵抗性(r/r)濾胞性リンパ腫(FL)治療奏効率が前回の解析に比べて改善しています

Portola社のSYK/JAK阻害剤の難治性PTCL/CTCL治療の奏効率34%/43%|BioToday

Portola Pharmaceuticals社の経口SYK/JAK阻害剤cerdulatinib(セルデュラチニブ)のPh2a試験での再発/治療抵抗性(r/r)末梢性T細胞リンパ腫(PTCL)の奏効率は34%(22/64人)、皮膚T細胞リンパ腫(CTCL)の奏効率は43%(17/40人)を記録し、同社は今後数ヶ月以内にPTCLを対象にした承認申請前大詰め試験を開始します。

Viracta社のHDAC阻害剤の難治性EBV陽性リンパ腫治療Ph1b試験結果は依然有望|BioToday

Viracta Therapeutics社のヒストン脱アセチル化酵素(HDAC)阻害経口剤
nanatinostatによる再発/治療抵抗性(r/r)エプスタインバーウイルス(EBV)陽性リンパ腫治療のPh1b試験結果は依然として有望で6月の発表と同様に60%程を維持しています。

マクロファージに癌細胞を食させるForty Seven社の抗体薬の血液癌Ph1結果良好|BioToday

マクロファージに癌細胞を食べさせるForty Seven社の抗CD47抗体magrolimab(マグロリマブ;Hu5F9-G4)が骨髄異形成症候群(MDS)や急性骨髄性白血病(AML)によく効いています。

Mustang社の重症免疫不全遺伝子治療Ph1/2続報~11人中9人の免疫細胞数正常化|BioToday

Mustang Bio社のX連鎖重症複合免疫不全症(X-SCID)遺伝子治療MB-107のPh1/2試験乳幼児11人の成績が報告され、11人全員の造血が治療後3-4週間以内に確実に回復しており、3か月超追跡されている9人のT細胞やナチュラルキラー(NK)細胞細胞数が正常化しています。

Cellectar社の放射能運搬抗癌剤CLR 131の難治性骨髄腫治療Ph1/2試験奏効率50%|BioToday

第1相試験と第2相試験CLOVER-1の結果、細胞を死なす放射能を癌細胞に直撃させるCellectar Biosciences社の低分子薬CLR 131の再発/治療抵抗性(r/r)多発性骨髄腫患者治療の奏効率は31.3%で、高用量(37.5 mCi/m2)分割投与(fractionated dose)の奏効率はより高く50%を記録しています。

Molecular Templates社のCD20標的免疫毒薬のリンパ腫Ph1が済んでPh2開始|BioToday

CD20結合を介して細胞内に入ってリボゾーム機能を断つMolecular Templates社のCD20標的免疫毒薬MT-3724による再発/治療抵抗性(r/r)びまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)治療の第1/1b相試験が済み(最大耐用量の奏効率60%、3/5人)、Molecular Templates社は血清rituximab陰性DLBCL患者を対象にした同剤MT-3724の第2相試験を開始しています。

Rocheからの出戻り抗癌剤iadademstatの有望なAML Ph2結果をOryzon社が報告|BioToday

2017年にRocheがスペインのOryzon Genomicsに差し戻した脱メチル化酵素LSD1阻害剤iadademstat(ORY-1001)の急性骨髄性白血病(AML)Ph2試験ALICEで有望な結果が得られています。

Charles RiverがHemaCareを買って細胞治療市場での出番を増やす|BioToday

医薬品研究開発支援企業Charles River Laboratoriesが屈指のヒト細胞製品製造会社HemaCare Corporationを約3億8000万ドルで買い、成長著しい細胞治療市場での出番を増やします。

BioMarin社の低身長症・軟骨無形成症薬VosoritideのPh3成功~承認申請へ|BioToday

FGFR3遺伝子変異によって生じる低身長症・軟骨無形成症の小児(5-14歳)をBioMarin Pharmaceutical社の骨化促進剤Vosoritide(ボソリチド;C型ナトリウム利尿ペプチド)で治療したプラセボ対照第3相試験で有意な身長増加が認められ、同社は承認申請に向けて来年前半に審査機関と協議します。

BeiGene社がワルデンストレームマクログロブリン血症Ph3でImbruvicaに勝てず|BioToday

稀な血液癌・ワルデンストレームマクログロブリン血症(WM)の治療効果を比較した第3相試験ASPENでBeiGene(ベイジーン)のBTK阻害剤Zanubrutinib(ザヌブルチニブ)がAbbVie(アッヴィ)/J&Jの重鎮IMBRUVICA(ibrutinib)に勝てませんでした。

後がない消化管間質腫瘍の治療薬regorafenibをDeciphera社がFDAに承認申請した|BioToday

並み居るキナーゼ・imatinib(イマチニブ)、sunitinib(スニチニブ)、regorafenib(レゴラフェニブ)治療に失敗して後がない消化管間質腫瘍(GIST)を治療しうる汎KIT/PDGFRα阻害剤ripretinib(リプレチニブ)をDeciphera Pharmaceuticals社が予定より早く米国FDAに承認申請しました。

Wave社が筋ジストロフィー薬Suvodirsen開発中止~次の期待はハンチントン病薬|BioToday

Ph1試験(OLE)でジストロフィン発現の変化が認められなかった事を受けてWave Life Sciences社がデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬Suvodirsen (WVE-210201) の開発を中止しました。

更に2つのPh3失敗によりNovartisがDP2遮断薬fevipiprantの喘息用途開発を中止|BioToday

10月発表のPh3試験2つで喘息患者の肺機能を改善できなかったプロスタグランジンD2受容体2型(DP2)遮断薬Fevipiprant(フェビピプラント;QAW039)の本命の第3相試験2つ・LUSTER-1とLUSTER-2で喘息悪化抑制効果が認められず、Novartis(ノバルティス)は喘息を対象にした同剤の更なる開発を断念しました。

Gilead社の非アルコール性脂肪性肝炎薬3つがPh2試験でどれも主要目標至らず|BioToday

Gilead Sciencesが心待ちにしていた非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)薬3剤第2相試験(ATLAS)の結果、FXR活性化剤cilofexorやACC阻害剤firsocostatの単独治療、それらの併用、それらのいずれかとASK1阻害剤selonsertibの併用のどれも主要目標に至りませんでした。

Sarepta社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー薬VYONDYS 53を米国FDAが承認|BioToday

Sarepta Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬VYONDYS 53 (golodirsen、ゴロディルセン) を米国FDAが8月の却下から一転して承認しました。

Biogenのgosuranemabの進行性核上性麻痺Ph2失敗~アルツハイマー病Ph2は続行|BioToday

Biogen(バイオジェン)のタウN末端結合抗体gosuranemab (ゴスラネマブ;BIIB092) の進行性核上性麻痺(PSP)第2相試験PASSPORTが主要目標に至らず、PSPやその他のタウ病を対象にした同剤の開発が中止されます。

RocheのPD-L1抗体Tecentriqの黒色腫初治療第3相試験IMspire150が今度は成功

9月のESMO発表のBRAF V600野生型黒色腫初治療Ph3試験IMspire170でMerck & CoのKeytrudaに勝てなかったRoche(ロシュ)のPD-L1抗体Tecentriq(テセントリク;Atezolizumab、アテゾリズマブ)がBRAF V600変異陽性黒色腫初治療Ph3試験IMspire150の主要目標・無増悪生存(PFS)改善を達成し、KeytrudaやBristol-Myers SquibbのOpdivoの後を追って黒色腫市場進出を目指します。

Amarinの魚油起源ω3脂肪酸薬Vascepaの心血管疾患予防用途を米国FDAが承認|BioToday

魚油のEPAを成分とするAmarinのVascepa (バスセパ;icosapent ethyl) が心血管疾患(CVD)を生じる恐れが大きい成人がそのリスクを下げるのに使うことでFDAが承認。同剤は米国人1500万人もが属する巨大市場に進出する。同社は同剤の今年の売り上げ予想を最大4億2500万ドル(約465億円)、来年は最大7億ドル(約765億円)と上方修正し、やがては数十億ドルの年間売り上げに達すると予想しています。
Vascepaは今後10年で米国の心血管疾患予防市場の12%を捉え、2030年までに最大年間売り上げ32億ドルに至るとのRoth Capital Partnersのアナリスト予想がReutersのニュースで紹介されています。

Pfizerの1日1回経口服用JAK阻害剤XELJANZ XRの潰瘍性大腸炎治療をFDAが承認|BioToday

Pfizer(ファイザー)のJAK阻害剤XELJANZ(ゼルヤンツ;tofacitinib、トファシチニブ)のより便利な1日1回経口服用XELJANZ XR錠による潰瘍性大腸炎(UC)治療が米国FDAに承認されました。

Iterum社の抗生物質sulopenemの複雑性腹腔内感染症Ph3試験が目標に至らず|BioToday

Iterum Therapeutics社のペネム系抗生物質sulopenem(スロペネム)で複雑性腹腔内感染症(cIAI)を治療した第3相試験SURE 3の結果、ertapenem(エルタペネム)との非劣性基準達成に至りませんでした。

Correvio社の心房細動薬Brinavess(vernakalant)を米国FDA諮問委員会が却下|BioToday

アステラス製薬(Astellas)やMerck & Coが手を引いたCorrevio Pharma(元Cardiome Pharma)の心房細動(AFib)薬Brinavess(ブリナベス;vernakalant、ベルナカラント)の米国FDA承認の壁は依然として高く、その諮問委員会が承認を支持しませんでした。

LEO社の抗IL-13抗体tralokinumabのアトピー性皮膚炎Ph3試験3つ全て成功|BioToday

中等~重度アトピー性皮膚炎成人をデンマークLEO Pharma社のIL-13中和抗体tralokinumab(トラロキヌマブ)で治療したプラセボ対象第3相試験3つ(ECZTRA 1-3)の全ての主要転帰と副次転帰が目標に達しました。

難治性乳癌の抗HER2薬治療Ph2結果を第一三共/AstraZenecaが報告~奏効率61%|BioToday

HER2陽性転移性乳癌患者を対象とした第一三共/アストラゼネカのトポイソメラーゼI阻害剤付き抗HER2抗体trastuzumab deruxtecan(DS-8201)治療で主要目標を達成した対照群なし第2相試験DESTINY-Breast01の詳細な結果が報告された。奏効率は。。。

bluebird/BMSの長く効くBCMA標的CAR-T低用量の難治性骨髄腫Ph1奏効率83%|BioToday

少なくとも3回の治療を経た再発/治療抵抗性(r/r)多発性骨髄腫患者を対象にしたbluebird bio/Bristol-Myers Squibb(BMS)の体内により長くとどまるBCMA標的キメラ抗原受容体T細胞(CAR-T)bb21217の第1相試験(CRB-402)の結果。。。

BMS社のアザシチジン経口薬CC-486の白血病Ph3試験成功~来年前半に承認申請|BioToday

Bristol-Myers Squibb(BMS)がCelgene買収で手に入れたVidaza(ビダーザ)注射剤の成分azacitidine(アザシチジン)の経口薬CC-486の急性骨髄性白血病(AML)初治療Ph3試験(QUAZAR AML-001)が目標を達成し、BMSは来年前半に同剤を承認申請します。

Sanofiの補体阻害剤の自己免疫性貧血・寒冷凝集素症Ph3試験成功~承認申請へ|BioToday

Sanofi(サノフィ)が2017年にBioverativ社を買って手に入れた補体成分C1s阻害剤sutimlimab(スチムリマブ;BIVV009、TNT009)の第3相試験(CARDINAL)で溶血性貧血・寒冷凝集素症(CAD)患者の有意なヘモグロビン底上げや輸血抑制効果が認められ、近い将来に米国FDAに承認申請される運びとなりました。

MC4R活性化剤のバルデービードル/アルストレーム症候群Ph3患者組み入れ完了|BioToday

米国での患者数それぞれ約2500人と500人と推定される稀な病気・バルデービードル症候群(BBS)とアルストレーム症候群患者の抑えようのない食欲と肥満をRhythm Pharmaceuticals社のMC4受容体刺激薬setmelanotide(セトメラノチド)で治療する第3相試験の患者組み入れが完了しました。

MC4R活性化剤のバルデービードル/アルストレーム症候群Ph3患者組み入れ完了|BioToday

米国での患者数それぞれ約2500人と500人と推定される稀な病気・バルデービードル症候群(BBS)とアルストレーム症候群患者の抑えようのない食欲と肥満をRhythm Pharmaceuticals社のMC4受容体刺激薬setmelanotide(セトメラノチド)で治療する第3相試験の患者組み入れが完了しました。

米国FDAが優先審査中のZogenix社ドラベ症候群治療薬のPh3試験結果論文報告|BioToday

最近米国FDAに承認申請が受理されて優先審査されているZogenix社のドラベ症候群(Dravet syndrome)治療薬FINTEPLA(ZX008, fenfluramine )の第3相試験結果が論文報告されました。

Genkyotex社のPh2失敗NOX阻害剤setanaxibの別口のPh2が進展している|BioToday

2015年に糖尿病性腎症(DKD)のPh2試験失敗を喫したGenkyotex社のNADPHオキシダーゼ(NOX)阻害剤setanaxib (GKT831) の研究者主導の同病対象Ph2試験にドイツ、デンマーク、ニュージーランドの施設が新たに参加します。

Cara社のKORSUVA経口剤の腎疾患患者そう痒治療Ph2試験も成功|BioToday

末梢限定のκオピオイド受容体活性化薬KORSUVA (difelikefalin, ジフェリケファリン、CR845) 静注による慢性腎疾患(CKD)患者そう痒治療の第3相試験成功を11月に発表したCara Therapeutics社が、その経口剤のPh2試験成功も手にしまし

Censa社のフェニルケトン尿症薬がPh2試験でKuvan(サプロプテリン)に勝利|BioToday

Censa Pharmaceuticals社のフェニルケトン尿症(PKU)治療薬・CNSA-001 (sepiapterin、セピアプテリン) の第2相試験の血中フェニルアラニン(Phe)量が対照薬KUVAN (sapropterin dihydrochloride、サプロプテリン) に比べて有意に低下しました。

OSE社の抗IL-7抗体がPh1通過~潰瘍性大腸炎/シェーグレン症候群のPh2来年開始|BioToday

OSE Immunotherapeutics社のIL-7受容体(IL-7R)α鎖(CD127)遮断抗体OSE-127の第1相試験で良好な安全性と忍容性が示され、潰瘍性大腸炎(UC)とシェーグレン症候群を対象にした第2相試験が来年始まります。

BridgeBio社のヘッジホグ経路阻害剤のゴーリン症候群Ph3患者組み入れ完了|BioToday

ヘッジホグ経路の阻害因子PATCHED1 (PTCH1) 遺伝子の変異によって生じる基底細胞癌(BCC)多発疾患・ゴーリン症候群患者を対象にしたBridgeBio社子会社PellePharmのヘッジホグ経路阻害剤patidegib塗り薬の第3相試験患者組み入れが完了しました。

Rafael社のTCA回路標的抗癌剤のバーキットリンパ腫/白血病Ph2試験施設追加|BioToday

再発/治療抵抗性(r/r)バーキットリンパ腫/白血病患者を対象にしたRafael Pharmaceuticals社のTCA回路酵素阻害剤CPI-613(devimistat)の第2相試験にMassachusetts General Hospitalが加わります。

LillyのBTK阻害剤LOXO-305がPh1試験で同社の期待を上回る成果を上げている

Ph1/2試験BRUINの途中解析の結果、全身治療を幾度も経た(治療回数中央値4回)慢性リンパ性白血病(CLL)患者13人中10人(部分寛解のみ)にEli LillyのBTK阻害剤LOXO-305が奏効しています(奏効率77%)。

FDAの差し止め解消によりAbeona社が水泡症治療EB-101のPh3を来年1Qに開始|BioToday

米国FDAの臨床試験差し止めが晴れて解消し、COL7A1遺伝子運搬細胞移植による劣性栄養障害性表皮水泡症(RDEB)治療EB-101の第3相試験(VIITAL)をAbeona Therapeutics社が来年1Qに開始します。

Merckが取得権利を有する糖尿病性黄斑浮腫薬のPh2失敗をKalVista社が発表|BioToday

Merck & Coが気が向けば手に入れることができる糖尿病性黄斑浮腫(DME)薬KVD001(血漿カリクレイン阻害剤)の第2相試験の成功をKalVista Pharmaceuticals社は残念ながら手にできませんでした。

BTK阻害剤の有望なPh1結果報告のArQule社をMerck & Coが27億ドルで買う|BioToday

B細胞リンパ腫の治療として第2相試験段階の経口BTK阻害剤ARQ 531を擁するArQule社をMerck & Coがおよそ27億ドルで買います。

Sangamo/Pfizerの血友病A遺伝子治療高用量群の1人のFVIIIに他にはない変動あり|BioToday

重度血友病A患者へのSangamo Therapeutics/Pfizer(ファイザー)の遺伝子治療SB-525の第1/2相試験の高用量(3e13 vg/kg)投与群5人の第VIII因子(FVIII)は何れも自然出血を防ぐのに必要な水準を保っていますが、9番目の患者のFVIIIは13週目から正常範囲以下に急に落ち込み、18週目から上昇に転じるという他の4人には見られない変動を示しています。

Sangamo/Sanofiのβサラセミア遺伝子治療のPh1/2試験で造血の再構築を確認|BioToday

Sangamo Therapeutics社がSanofi(サノフィ)と組んで開発している患者毎に作る胎児ヘモグロビン(HbF)生成造血幹細胞(HSC)製品ST-400が投与された第1/2相試験(THALES)βサラセミア患者3人の好中球や血小板が増えていてST-400が造血を再構築していることが確認されています。

Sanofiの新CEO・Paul Hudson氏の最初の買い物~25億ドルでのSynthorx社買収|BioToday

工夫したインターロイキン2(IL-2)THOR-707による癌治療を開発しているSynthorx社を新たなCEO・Paul Hudson氏が率いるSanofi(サノフィ)が25億ドルで買います。

RocheのCD20-CD3二重特異性抗体2つが治療困難なリンパ腫患者に有効|BioToday

治療を3回以上経ているかプロテアーゼ阻害剤と免疫調節薬の両方が無効の再発/治療抵抗性(r/r)多発性骨髄腫を募って実施しているPh1b/2試験のPh1b段階被験者29人全員に中国のLegend BiotechとJ&Jの共同開発BCMA標的CAR-T・JNJ-68284528 (JNJ-4528) が奏効しており(奏効率100%)、およそ7割(69%)の患者は完全寛解を達成しています。

J&JのBCMA標的CAR-Tによる難治性骨髄腫治療の奏効率100%~完全寛解率69%|BioToday

治療を3回以上経ているかプロテアーゼ阻害剤と免疫調節薬の両方が無効の再発/治療抵抗性(r/r)多発性骨髄腫を募って実施しているPh1b/2試験のPh1b段階被験者29人全員に中国のLegend BiotechとJ&Jの共同開発BCMA標的CAR-T・JNJ-68284528 (JNJ-4528) が奏効しており(奏効率100%)、およそ7割(69%)の患者は完全寛解を達成しています。

AstraZenecaのBTK阻害剤CalquenceのCLL初治療Ph3の2年間無増悪生存率約90%

AstraZeneca(アストラゼネカ)のブルトンチロシンキナーゼ(BTK)阻害剤Calquence(カルクエンス;acalabrutinib、アカラブルチニブ)による慢性リンパ性白血病(CLL)初治療の第3相試験ELEVATE TNの詳細な結果が報告され、2年間の無増悪生存(PFS)率が化学療法剤chlorambucil(クロラムブシル)使用治療を2倍ほど上回ったことが明らかになりました。

欧州承認申請段階のLABA+ステロイド喘息薬QMF149のPh3結果をNovartisが発表

欧州で承認審査段階のLABA/ステロイド喘息薬QMF149(indacaterol acetate / mometasone furoate;IND/MF)の肺機能改善がその成分の1つモメタゾン単独投与やGlaxoSmithKline(GSK)のLABA/吸入コルチコステロイド(ICS)標準治療Advair(salmeterol xinafoate/fluticasone propionate;SFC)に勝った第3相試験PALLADIUM結果をNovartis(ノバルティス)が発表しました。

FerGene社の膀胱癌遺伝子治療のPh3結果良好~Keytrudaといい勝負になりそう

米国FDAが優先審査中のFerGene社のBCG無効筋層非浸潤性膀胱癌(NMIBC)遺伝子治療nadofaragene firadenovec (rAd-IFN/Syn3) の第3相試験結果は期待に違わず、評価対象患者103人のうち半数を超える55人(53%)が3か月時点で完全寛解を達成しました。

BMSがCelgene買収で手に入れたCAR-Tのピボタル試験成功~今年中に承認申請

Bristol-Myers Squibb(ブリストル・マイヤーズ スクイブ、BMS)社がCelgene社取得で手に入れたCD19標的キメラ抗原受容体T細胞(CAR-T)lisocabtagene maraleucel (liso-cel; JCAR017) のピボタル第1相試験TRANSCEND NHL 001での再発/治療抵抗性(r/r)大細胞型B細胞リンパ腫治療が目標の奏効率を達成し、今年中に承認申請されます。

J&JがXBiotech社のIL-1α中和抗体bermekimabを前金7億5000万ドルで取得

XBiotech社のIL-1α中和抗体bermekimab(ベルメキマブ)をJohnson & Johnson(J&J)が前金7億5000万ドルと達成報奨金最大6億ドルで買い取ります。

UCBの抗IL-17A/17F抗体bimekizumabが乾癬治療Ph3試験でHumiraに勝利

UCB(ユーシービー)社のIL-17AとIL-17Fの阻害剤bimekizumab(ビメキズマブ)の第3相試験(BE SURE)での中等~重度尋常性乾癬治療効果がAbbVieのIL-17FHumira(ヒュミラ;adalimumab、アダリムマブ)を上回りました。

Biohaven社のグルタミン酸調節薬のアルツハイマー病Ph2/3試験が途中解析通過

Biohaven Pharmaceutical社のグルタミン酸調節薬troriluzole(トロリルゾール)によるアルツハイマー病治療の第2/3相試験の途中解析が済み、試験続行が決まりました。

今年8月にTLR9活性化剤の大腸癌Ph3失敗を被ったMologen社が清算手続きを開始

TLR9活性化剤lefitolimod(レフィトリモド)による大腸癌治療の第3相試験(IMPALA)で生存改善が認められなかったことを今年8月に発表したMologen(モロゲン)社が買い手探しを始めています。

13億ドル買収で手に入れたIpsenの骨疾患薬に暗雲~安全性懸念で試験部分停止

安全性懸念・骨端線の早すぎる閉鎖が認められたことを受け、Clementia Pharmaceuticals社を13億ドルで買ってIpsen社が手に入れたRARγ活性化剤palovaroteneの臨床試験3つが米国FDAに部分的に差し止められました。

CCR5遮断が防御免疫を害さないのは組織常在CCR5+T細胞がいるおかげらしい

炎症に対応する細胞移動の指揮の中心的役割を担うと考えられているCCR5の遮断が不思議と防御免疫を害さないのは粘膜等の組織に居着くCCR5発現T細胞がCCR5を介した新たなT細胞供給なしでも防御免疫を維持することによると示唆されました。

Intercept社のFXR活性化剤でNASH患者の肝臓線維症が改善したPh3結果論文報告

Intercept Pharmaceuticals社のファルネソイドX受容体(FXR)活性化剤obeticholic acid (オベチコール酸;OCA) で非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)患者の肝臓線維症が有意に改善し、一方NASH解消はプラセボと有意差がつかなかった第3相試験REGENERATE結果が論文報告されました。

X線所見欠如軸性脊椎関節炎患者の約30%にEli LillyのIL-17阻害剤が奏効/Ph3試験

X線検査で仙腸関節異常がないX線所見欠如軸性脊椎関節炎(non-radiographic Axial Spondyloarthritis;nr-axSpA)患者をEli Lillyの抗IL-17A抗体Taltz (Ixekizumab)で治療した効果がプラセボを上回った第3相試験COAST-X結果が論文報告されました。

Biogenの元R&Dリーダーが率いる遺伝子治療会社Limelight Bioが7500万ドル調達

一度は潰えたと思われたアルツハイマー病薬aducanumab(アデュカヌマブ)の承認申請を目指すBiogen(バイオジェン)の研究開発リーダーの座を最近手放したMichael Ehlers氏の新たな舞台・遺伝子治療会社Limelight Bioが7500万ドルを調達しました。

Grifolsのアルブミン+免疫グロブリン投与がアルツハイマー病患者脳糖代謝を抑制

スペインのGrifols社が開発しているアルツハイマー病の血漿タンパク質交換治療のPh2/3試験AMBARの結果、神経損傷が減っていることを示唆する脳糖代謝減損が認められています。

Allerganの抗CGRP経口薬の片頭痛治療効果がプラセボに勝ったPh3論文報告

AllerganのCGRP受容体遮断経口薬ubrogepant(ウブロゲパント )の片頭痛治療効果がプラセボを上回った第3相試験ACHIEVE Iの結果が論文報告されました。

数多の治療を経た骨髄腫患者の7割超にBMS/bluebird bioの抗BCMA CAR-Tが奏効

第2相試験KarMMaの結果、全員が3回以上の治療を経ていて殆ど(84%)は免疫調節薬・プロテアーゼ阻害剤・抗CD38抗体のどれも歯が立たない再発/治療抵抗性(r/r)多発性骨髄腫患者の7割超(73.4%;94/128人)にBristol-Myers Squibb(BMS)/bluebird bio社のBCMA標的キメラ抗原受容体T細胞(CAR-T)idecabtagene vicleucel(ide-cel;bb2121)治療が奏効しています。

AstraZenecaがGatehouse Bio社の低分子RNA探索技術を頼りに新規標的を探す

Gatehouse Bio社が晴れてその庇護者AstraZeneca(アストラゼネカ)に認められ、両者の提携の下でAstraZenecaの専念分野2つ・呼吸器と心血管疾患(CVD)の新たな薬剤標的を見つけます。

GSKのViiVが難治性HIV治療薬fostemsavirをFDAに承認申請した

GlaxoSmithKline(GSK)が大半を所有するViiV Healthcare社のHIV感染治療薬fostemsavirが米国FDAに承認申請されました。

Regeneron社の皮下投与抗C5抗体pozelimabでPNH患者のLDHが正常化/Ph2試験

Regeneron Pharmaceuticals社の補体C5結合抗体pozelimab (ポゼリマブ;REGN3918) の第2相試験第一枠の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者6人の乳酸脱水素酵素(LDH)上昇が正常化しており、最初に1回きり静注してその後は皮下投与を週1回繰り返す用法は有効でした。

BMS社のReblozylのMDS治療用途承認申請が一転して審議されないことになった

TGF-β結合抗体Reblozyl(Luspatercept、ルスパテルセプト)による骨髄異形成症候群(MDS)患者貧血治療の承認申請は18日開催の諮問委員会で審議されないと米国FDAがBristol-Myers Squibb(BMS)に通知しました。

ACADIAの5-HT2A標的薬で認知症関連精神症状再発がプラセボの半分以下に減少

ACADIA Pharmaceuticals社の5-HT2A標的薬NUPLAZID(pimavanserin、ピマバンセリン)が早々と主要目標を達成した第3相試験HARMONYの結果詳細が報告され、認知症関連精神症状の再発を同剤がプラセボに比べて半分以下に減らしたことが明らかになりました。

Eli Lillyが癌研究/開発部門を統合し、Loxo Oncologyの3人に指揮を委ねる

Eli Lillyの自前の癌研究チームと同社が今年初めに買ったLoxo Oncologyが合体してLoxo Oncology at Lillyという名称となり、その名が示す通りLoxoの3人・Josh Bilenker氏, Jacob Van Naarden氏, Nisha Nanda氏が新体制の舵を取ります。

乳房一部の短期集中照射の同側乳癌再発率は全乳房照射と同じく何れにせよ低い

乳癌患者の乳房全体ではなく一部への分割回数が少ない(10回)短期(5-8日)集中照射(APBI)の無作為化試験2つ・RAPIDとNSABP B-39/RTOG 0413の長期再発率が時を同じくして報告され、前者RAPIDのAPBI治療は全乳房照射(WBI)に引けを取らず、逆に後者NSABP B-39/RTOG 0413のAPBI治療はWBIに僅かに及びませんでした。

J&Jの抗TNF抗体RemicadeのAmgen製後発品AVSOLAを米国FDAが承認

J&Jの抗TNF抗体Remicade(レミケード;infliximab、インフリキシマブ)の用途を全て備えるAmgenのその後発品(バイオシミラー)AVSOLA (infliximab-axxq) が米国FDAに承認されました。

食道アカラシアの内視鏡治療POEMは腹腔鏡治療に劣らず~ただし逆流が多い

食道の一番下の括約筋の永続的痙攣のせいで嚥下が困難になる病気・アカラシアの体表切開無しの内視鏡治療POEM(口から入れた内視鏡による食道括約筋切離)は体表に切れ目を入れて行う腹腔鏡治療LHMに劣らないことが欧州6か国で実施された無作為化試験で示されました。

腸チフスワクチンが82%の発病を予防~ネパール小児2万人のPh3試験結果

ネパールの生後9か月~16歳の小児およそ2万人(20,019人)が参加した無作為化第3相試験の結果、インドのBharat Biotech International社のワクチンTypbar-TCVが腸チフス熱の8割以上を防ぎました。

フラボノイド・ルテオリンはmiR-8080亢進により去勢抵抗性前立腺癌を封じる

えごま、セロリ、ピーマン、パセリに含まれる抗炎症/抗酸化フラボノイド・ルテオリン(Luteolin)がマイクロRNA・miR-8080発現を増やしてリガンド結合領域欠損アンドロゲン受容体(AR-V7)発現を抑制して去勢抵抗性前立腺癌(CRPC)の増殖を防いだりやCRPCのXTANDI(イクスタンジ ;enzalutamide、エンザルタミド)治療効果を改善しうることが名古屋市立大学のチームによるマウス等を用いた研究で示されました。

糖尿病の妊婦の子は若くして心血管疾患を被り易い

1977-2016年にデンマークで生まれた非先天性心疾患新生児およそ243万人の追跡調査の結果、発症が妊娠前か妊娠中を問わず糖尿病の妊婦の子は若くして(40歳までに)心血管疾患(CVD)をより被り易いことが示されました。

米国の高校生の3人に1人が電子タバコを含むタバコ使用者

米国の高校生の半数超(53.3%)が電子タバコを含むタバコの使用経験があり、約3人に1人はその使用を続けています(31%が先立つ30日間の使用経験あり)。

Novartisの多発性硬化症薬Gilenyaの後発品を米国FDAが承認

Novartis(ノバルティス)の昨年売り上げ33億ドル超、今年9月末までの9か月間は約24億ドルの多発性硬化症治療薬Gilenya(fingolimod、フィンゴリモド)の後発品を米国FDAが初めて承認しました。

Enzyvant社の小児先天性無胸腺症治療製品を米国FDAが承認せず

Enzyvant社の小児先天性無胸腺症(完全型ディジョージ病;cDGA)薬RVT-802を製造に関する懸念により米国FDAが承認しませんでした。

MerckのCXCR2阻害剤navarixinが治療抵抗性前立腺癌マウスに有効~臨床試験開始

前立腺癌のアンドロゲン受容体(AR)標的治療を効かなくすると考えられているAR欠損(AR-)神経内分泌(NE)腫瘍細胞に発現しているCXCR2の阻害剤navarixin(ナバリキシン)が治療抵抗性の前立腺癌に有効なことがマウス実験で示されました。

NDMA含有が報告されたメトホルミンの米国での回収は今の所ないとFDAが発表

高血圧薬や胃酸分泌抑制剤ラニチジンでの混入が認められている発癌性と思しきニトロソアミン不純物NDMAの混入が米国外の糖尿病メトホルミンでも報告されたことを受け、その含有量は食物や水に自然発生する程度内であり、今の所米国での同剤の回収はないとの見解を米国FDAが示しました。

Aurinia社のカルシニューリン阻害薬のループス腎炎Ph3成功~来年前半承認申請

Aurinia Pharmaceuticals社のカルシニューリン阻害薬voclosporin(ボクロスポリン)をミコフェノール酸モフェチルと低用量コルチコステロイドと併用してループス腎炎を治療したプラセボ対照第3相試験AURORAが主要目標も副次目標も軒並み達成し、同社の株価は2倍に跳ね上がりました。

βプロペラ蛋白質標的薬を開発するCivetta Therapeutics社が5300万ドル調達

その名の通り羽根車のように中心をペプチド鎖が取り巻く構造をしたβプロペラ蛋白質の阻害または活性化剤による癌や神経変性疾患等の重病治療を開発するCivetta Therapeutics社が5300万ドルを調達しました。

Biostage社の食道再生製品の試験開始をFDAが差し止めた

個々の患者の細胞と生体適合性鋳型で作るBiostage社の食道再生製品Cellspan Esophageal Implant (CEI) の治験開始を米国FDAが差し止めました。

Omeros社の補体阻害剤による造血幹細胞移植後血栓症治療ピボタル試験が成功

造血幹細胞移植(HSCT)関連合併症・小血管血栓症(HSCT-TMA)をOmeros社の補体阻害剤narsoplimab(OMS721)で治療した対照群なしのピボタル試験が主要目標を達成しました。

武田薬品英国事業起源のCerevance社がパーキンソン病薬CVN424のPh2試験開始

ドパミンD2受容体依存経路を担う線条体神経細胞に限って発現する標的を調節するCerevance社の低分子薬CVN424のパーキンソン病治療効果を調べる第2相試験が始まりました。

Axsome社のナルコレプシー薬AXS-12 (reboxetine) のPh2試験成功~来年Ph3開始

欧州で20年も前から抗うつ薬として販売されていて10年ほど前にドイツが抗うつ薬として無効のみならず有害かもしれないとしたノルアドレナリン再取り込み阻害剤レボキセチン(Reboxetine)をAXS-12という開発名でナルコレプシー治療薬として開発しているAxsome Therapeutics社が第2相試験CONCERTの成功を手にしました。

海馬歯状回の苔状細胞はてんかん発作を引き起こす過活動が脳に広がるのを防ぐ

脳の海馬の領域の一つ・歯状回(DG)の苔状細胞を活性化すると成人の最も一般的なてんかん・側頭葉てんかんを模すマウスのけいれん発作を防ぐことができました。

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