血液疾患

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    血友病A患者のFVIII治療を妨げるインヒビターを抗BAFF抗体で封じうる

    第VIII因子(FVIII)への抗体(FVIIIインヒビター)を生じてしまった血友病A患者の血中にはB細胞分化調節因子BAFFが多く、抗B…

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    Syndax社のメニン阻害剤がPh1試験の再発/治療抵抗性白血病患者半数に奏…

    再発/治療抵抗性(r/r)急性白血病へのSyndax Pharmaceuticals社のメニン(Menin)阻害剤SNDX-5613のPh1/2試験AUGMENT-101のP…

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    リツキシマブ治療の甲斐なく再発した免疫性血小板減少症には抗CD19治療が有望…

    免疫性血小板減少症(ITP)がB細胞を枯らす抗CD20抗体rituximab(リツキシマブ)に歯向かって再発することにどうやら寄与する…

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    AveXisのかつてのリーダーが率いる遺伝子治療会社Jaguarが1億390…

    ガラクトース血症、自閉症スペクトラム障害(ASD)、1型糖尿病の遺伝子治療を開発するJaguar Gene Therapy社がEli Lilly(イ…

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    貧血薬roxadustat重要データが細工を施した結果だったことをFibro…

    米国FDA承認審査段階の貧血薬roxadustat(ロキサデュスタット)の2019年学会発表のデータの一部が事前の取り決めとは異なる細…

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    SanofiのSarclisaとAmgenのKyprolisによる再発骨髄腫…

    Johnson & Johnson(J&J)の昨年売り上げおよそ42億ドルの抗CD38抗体Darzalex (ダラザレックス;daratumumab、ダラツムマブ) …

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    SanofiのSarclisaとAmgenのKyprolisによる再発骨髄腫…

    Johnson & Johnson(J&J)の昨年売り上げおよそ42億ドルの抗CD38抗体Darzalex (ダラザレックス;daratumumab、ダラツムマブ) …

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    Forma社の鎌状赤血球症薬の高用量投与の忍容性良好~効果は低用量と同程度

    Forma Therapeutics社の鎌状赤血球症(SCD)薬FT-4202の第1相試験で高用量(600 mg)投与の良好な忍容性が示されています。

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    BMS/bluebird bioの骨髄腫治療CAR-T・Abecmaが米国F…

    先立つ治療を少なくとも4回経た再発/治療抵抗性(r/r)多発性骨髄腫患者を治療するBristol-Myers Squibb(BMS)/bluebird bio…

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    uniQure社の調査で肝癌は血友病遺伝子治療のせいではほぼ無いとの結論に至…

    血友病B遺伝子治療剤etranacogene dezaparvovec(エトラナコゲン デザパルボベク;AMT-061)の第3相試験HOPE-Bの試験差し止め…

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    Forma社の鎌状赤血球症薬の高用量投与の忍容性良好~効果は低用量と同程度

    Forma Therapeutics社の鎌状赤血球症(SCD)薬FT-4202の第1相試験で高用量(600 mg)投与の良好な忍容性が示されています。

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    Aptose社のluxeptinibのFLT3阻害頼みの白血病試験で1人が完…

    長く日の目を見ないAptose社のBTK阻害剤luxeptinib(CG-806)の別の作用FLT3阻害頼みの再発/治療抵抗性(r/r)急性骨髄性白血…

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    血友病遺伝子治療開発の提携解消をSanofiがOxford Biomedic…

    Bioverativ社買収で引き継いた血友病遺伝子治療開発の提携解消をSanofiがOxford Biomedica社に通知しました。

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    血友病遺伝子治療開発の提携解消をSanofiがOxford Biomedic…

    Bioverativ社買収で引き継いた血友病遺伝子治療開発の提携解消をSanofiがOxford Biomedica社に通知しました。

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    Kadmon社の移植片対宿主病薬belumosudilの米国FDA審査期間が…

    Kadmon社の慢性の移植片対宿主病(GvHD)薬belumosudil(ベルモスジル)の米国FDA審査期間が8月30日までに3か月延長されまし…

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    bluebird社の鎌状赤血球症遺伝子治療試験の白血病はベクター挿入とは無関…

    鎌状赤血球症(SCD)遺伝子治療bb1111の臨床試験を停止させた重大有害事象・急性骨髄性白血病(AML)発症へのbb1111レンチウ…

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    uniQureの血友病B遺伝子治療の試験で生じた肝癌の原因は不明なまま

    血友病B遺伝子治療etranacogene dezaparvovec(エトラナコゲン デザパルボベク;AMT-061)の第3相試験(HOPE-B)被験者に発生…

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    AstraZeneca/FibroGenの貧血薬の承認申請の諮問委員会を米国…

    AstraZeneca/FibroGenの腎性貧血薬roxadustat(ロキサデュスタット)の承認申請の追加データは米国FDAの手に余るらしく専門家…

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    低所得国で使える鎌状赤血球症遺伝子治療をNovartisがゲイツ財団と組んで…

    何でも揃うわけではない低所得国での医療普及を目指すゲイツ財団(Bill & Melinda Gates Foundation)の取り組みに与する鎌状…

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    血友病「定期補充療法」が抱えるアドヒアランス不良…患者サポート活発化、核酸医…

    血友病治療の中心である血液製剤の定期補充療法で、長年問題となっているアドヒアランスの不良。血液製剤を販売する武田薬品…

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  2. 中国Zai Lab社が7億5000万ドル調達

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  5. J&J社の新型コロナウイルスワクチン、接種後に稀に発生した血…

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