血液疾患

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    ダイアモンド ブラックファン貧血の遺伝子型と関連する赤血球異常を同定

    ダイアモンド ブラックファン貧血(DBA)はリボソームタンパク質の大サブユニット・RPLや小サブユニット・RPSの変異で生じま…

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    CT写真撮影や血栓溶解剤tPA投与が可能な脳卒中治療救急車で患者転帰が改善

    CT写真が撮影できて血栓溶解剤tPAを投与できる人がいる脳卒中治療救急車(Mobile stroke unit、MSU)を使った脳卒中治療体制…

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    Centessa社手中の1つApcinteX社のこれまでにない血友病薬のPh…

    Centessa Pharmaceuticals社の手の内の10社の1つApcinteX社のこれまでにない作用機序の血友病A/B薬・SerpinPC(活性化プロテ…

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    AM-Pharma社のPh3段階の敗血症薬の日本での権利を協和キリンが取得

    あいにくPfizerの手には収まらなかったAM-Pharma社のPh3試験段階の敗血症薬ilofotase alfa(イロフォターゼ アルファ、recAP…

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    Rocheから手に入れたポルフィリン症薬のPh2資金9000万ドルをDisc…

    赤血球生成に携わるヘム生合成やヘプシジン(鉄量調節ホルモン)経路を手入れして血液疾患を治療する薬を開発するDisc Medici…

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    骨髄線維症薬のPh1を開始した中国のLynk社がLilly主導の投資で500…

    真性多血症や原発性血小板血症に伴う続発性のものも含む骨髄線維症患者へのキナーゼ阻害剤LNK01002の第1相試験を最近開始した…

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    Fulcrum社のヘモグロビン異常症薬のPh1試験で目当ての効果あり~株価が…

    胎児ヘモグロビン(HbF)を増やすことを目指すFulcrum Therapeutics社の胚性外胚葉発達(EED)蛋白質阻害剤FTX-6058の健常人…

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    エリスロポエチンが恐らくJAK2/STAT5経路を介してマウスの腹部大動脈瘤…

    胎児の肝臓や成人の腎臓で作られる造血ホルモン・エリスロポエチン(EPO)がどうやらJAK2/STAT5経路活性化を介して腹部大動脈…

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    Bayerの血友病A遺伝子治療が長持ちという期待に沿う結果はまだ得られていな…

    Bayer/Ultragenyxの遅れ馳せの血友病A遺伝子治療BAY 2599023(DTX201)が先を行く他に比べてより長持ちという期待に応える結…

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    FibroGen/AstraZenecaの貧血薬roxadustatの承認を…

    FibroGen/AstraZenecaの腎性貧血薬Evrenzo(roxadustat、ロキサデュスタット)を承認すべきでないと米国FDA諮問委員会が判断…

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    FibroGen/AstraZenecaの貧血薬roxadustatの価値は…

    15日開催の諮問委員会の資料で米国FDAはFibroGen/AstraZenecaの貧血薬roxadustat(ロキサデュスタット)の価値は判断困難(Th…

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    Sigilon社の血友病A治療FVIII生成細胞SIG-001のPh1/2試…

    Flagship Pioneering生まれの会社にしては珍しくSigilon Therapeutics社が血友病A薬SIG-001のPh1/2試験差し止めの逆風に見舞…

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    今やFDAはuniQure社の血友病B遺伝子治療Ph3試験の18か月間の結果…

    Ph3試験HOPE-Bの半年の第IX因子(FIX)量で取り急ぎ承認されうるとの期待は随分昔の事となり、uniQure社の血友病B遺伝子治療e…

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    Fibrogen/アステラス製薬の貧血薬roxadustatの欧州承認がほぼ…

    Fibrogen/Astellas社の腎性貧血薬Evrenzo(roxadustat、ロキサデュスタット)の承認を欧州医薬品庁(EMA)諮問委員会(CHMP)…

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    冠血行再建後に抗血小板薬2種併用するなら1-3か月でアスピリンを止めるべき

    メタ解析の結果、冠動脈血行再建後のP2Y12阻害剤単独投与の死亡、心筋梗塞、脳卒中の発現率は抗血小板薬2種併用(DAPT)と変…

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    鎌状赤血球症(SCD)を引き起こすβグロビン(HBB)遺伝子を体外で正した造…

    鎌状赤血球症(SCD)を引き起こすβグロビン(HBB)遺伝子を体外で正した造血細胞のマウスへの移植実験で安全性や効果が裏付け…

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    モルモットのヘルペス潜伏感染にも有効な化合物発見~Ph1試験を予定

    モルモットの単純ヘルペスウイルス(HSV)活動性感染のみならず潜伏感染も治療する低分子化合物IM-250が開発されました。

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    鎌状赤血球症やβサラセミア患者のVertex/CRISPR社遺伝子編集治療の…

    Ph1/2試験でのVertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeutics社の1回きりのCRISPR/Cas9遺伝子編集治療CTX001から少なくとも3か…

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    Incyte社のJAK阻害剤の慢性GvHD用途追加のFDA審査期間3か月延長…

    ステロイドが歯が立たない慢性の移植片対宿主病(GvHD)患者へのIncyte社のJAK1/2阻害剤Jakafi (ruxolitinib, ルクソリチニブ…

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    bluebird bio社の鎌状赤血球症やβサラセミアの遺伝子治療の試験再開…

    深刻な有害事象・急性骨髄性白血病(AML)の発生を受けて中断されていたbluebird bio社の鎌状赤血球症(SCD)遺伝子治療bb111…

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    βグロビン遺伝子を解毒するアデニン塩基編集がマウスの鎌状赤血球症に有効

    Beam Therapeutics社の共同設立者の一人David Liu氏等のチームのアデニン塩基編集技術で鎌状赤血球症(SCD)マウスを治療でき…

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    過剰メチル化T細胞性急性リンパ性白血病マウスに脱メチル化剤が有効

    ゲノムが過剰にメチル化されているT細胞性急性リンパ性白血病(T-ALL)に脱メチル化剤5-azacytidineが有効なことがマウス実験…

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    EHA 2021 展望:6月開催のバーチャルEHA会議、Curis社、Cel…

    6月に第26回欧州血液学会議(EHA)がオンラインで開催されます。本日は、会議の開催に先立ち、EHA2021展望とのことでEHAのアブ…

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    競争激化する発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)市場。Apellis社のEm…

    補体C3を標的とするApellis Pharmaceuticals社の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)薬pegcetacoplan(現在のブランド名はEmpa…

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    Curis社の株価65%上昇。急性骨髄性白血病(AML)および骨髄異形成症候…

    Curis社は、急性骨髄性白血病(AML)またはハイリスクの骨髄異形成症候群(MDS)患者を対象とした、低分子IRAK4阻害剤CA-4948の…

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    ミトコンドリア起源ペプチドが敗血症ショック患者の二次感染を生じやすくする

    ミトコンドリアNADH脱水素酵素サブユニット・ND6がより多く体内を巡っている敗血症ショック患者ほど二次感染を呈しやすく、そ…

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    鎌状赤血球症患者の鉄過剰の治療にChiesi社のFerriproxを使うこと…

    鎌状赤血球症(SCD)やその他の貧血患者の輸血が原因の鉄過剰の治療にChiesi Farmaceuticiの鉄除去剤Ferriprox(deferiprone…

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    出産が近づくにつれてステロイドホルモンやIL-1R4が上昇する

    女性63人の出産までの100日間の血液を調べたところ、プロゲステロンやコルチゾール等のステロイドホルモンやIL-1R4の上昇を含…

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    RNAのm6A修飾に携わるMETTL3の阻害剤が見つかり、急性骨髄性白血病(…

    RNAのm6A修飾に携わるMETTL3の阻害剤が見つかり、急性骨髄性白血病(AML)の増殖を減らしてAMLマウスの生存を延長することが…

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    CLLにBeiGeneのBTK阻害剤BrukinsaがAbbVie/J�…

    再発/治療抵抗性(r/r)慢性リンパ性白血病(CLL)/小リンパ球性リンパ腫(SLL)患者へのBeiGene社のBTK阻害剤BRUKINSA(ブル…

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    BCL11A阻害と短縮エリスロポエチン受容体の共存で胎児ヘモグロビンが持続し…

    ヘモグロビンの成人型への移行にBCL11A遺伝子が寄与しており、BCL11Aを妨害すると赤血球細胞に胎児ヘモグロビンが備わるよう…

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    血友病A患者のFVIII治療を妨げるインヒビターを抗BAFF抗体で封じうる

    第VIII因子(FVIII)への抗体(FVIIIインヒビター)を生じてしまった血友病A患者の血中にはB細胞分化調節因子BAFFが多く、抗B…

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    血友病A患者のFVIII治療を妨げるインヒビターを抗BAFF抗体で封じうる

    第VIII因子(FVIII)への抗体(FVIIIインヒビター)を生じてしまった血友病A患者の血中にはB細胞分化調節因子BAFFが多く、抗B…

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    Syndax社のメニン阻害剤がPh1試験の再発/治療抵抗性白血病患者半数に奏…

    再発/治療抵抗性(r/r)急性白血病へのSyndax Pharmaceuticals社のメニン(Menin)阻害剤SNDX-5613のPh1/2試験AUGMENT-101のP…

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    リツキシマブ治療の甲斐なく再発した免疫性血小板減少症には抗CD19治療が有望…

    免疫性血小板減少症(ITP)がB細胞を枯らす抗CD20抗体rituximab(リツキシマブ)に歯向かって再発することにどうやら寄与する…

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    AveXisのかつてのリーダーが率いる遺伝子治療会社Jaguarが1億390…

    ガラクトース血症、自閉症スペクトラム障害(ASD)、1型糖尿病の遺伝子治療を開発するJaguar Gene Therapy社がEli Lilly(イ…

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    貧血薬roxadustat重要データが細工を施した結果だったことをFibro…

    米国FDA承認審査段階の貧血薬roxadustat(ロキサデュスタット)の2019年学会発表のデータの一部が事前の取り決めとは異なる細…

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    SanofiのSarclisaとAmgenのKyprolisによる再発骨髄腫…

    Johnson & Johnson(J&J)の昨年売り上げおよそ42億ドルの抗CD38抗体Darzalex (ダラザレックス;daratumumab、ダラツムマブ) …

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    SanofiのSarclisaとAmgenのKyprolisによる再発骨髄腫…

    Johnson & Johnson(J&J)の昨年売り上げおよそ42億ドルの抗CD38抗体Darzalex (ダラザレックス;daratumumab、ダラツムマブ) …

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    Forma社の鎌状赤血球症薬の高用量投与の忍容性良好~効果は低用量と同程度

    Forma Therapeutics社の鎌状赤血球症(SCD)薬FT-4202の第1相試験で高用量(600 mg)投与の良好な忍容性が示されています。

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    BMS/bluebird bioの骨髄腫治療CAR-T・Abecmaが米国F…

    先立つ治療を少なくとも4回経た再発/治療抵抗性(r/r)多発性骨髄腫患者を治療するBristol-Myers Squibb(BMS)/bluebird bio…

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    uniQure社の調査で肝癌は血友病遺伝子治療のせいではほぼ無いとの結論に至…

    血友病B遺伝子治療剤etranacogene dezaparvovec(エトラナコゲン デザパルボベク;AMT-061)の第3相試験HOPE-Bの試験差し止め…

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    Forma社の鎌状赤血球症薬の高用量投与の忍容性良好~効果は低用量と同程度

    Forma Therapeutics社の鎌状赤血球症(SCD)薬FT-4202の第1相試験で高用量(600 mg)投与の良好な忍容性が示されています。

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    Aptose社のluxeptinibのFLT3阻害頼みの白血病試験で1人が完…

    長く日の目を見ないAptose社のBTK阻害剤luxeptinib(CG-806)の別の作用FLT3阻害頼みの再発/治療抵抗性(r/r)急性骨髄性白血…

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    血友病遺伝子治療開発の提携解消をSanofiがOxford Biomedic…

    Bioverativ社買収で引き継いた血友病遺伝子治療開発の提携解消をSanofiがOxford Biomedica社に通知しました。

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    血友病遺伝子治療開発の提携解消をSanofiがOxford Biomedic…

    Bioverativ社買収で引き継いた血友病遺伝子治療開発の提携解消をSanofiがOxford Biomedica社に通知しました。

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    Kadmon社の移植片対宿主病薬belumosudilの米国FDA審査期間が…

    Kadmon社の慢性の移植片対宿主病(GvHD)薬belumosudil(ベルモスジル)の米国FDA審査期間が8月30日までに3か月延長されまし…

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    bluebird社の鎌状赤血球症遺伝子治療試験の白血病はベクター挿入とは無関…

    鎌状赤血球症(SCD)遺伝子治療bb1111の臨床試験を停止させた重大有害事象・急性骨髄性白血病(AML)発症へのbb1111レンチウ…

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