筋骨格系疾患

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    老人ホーム入居者の転倒や骨折が乳製品をより摂ることで減る

    オーストラリアでの無作為化試験の結果、介護施設の高齢成人の転倒や骨折がカルシウムや蛋白質を豊富に含む牛乳、ヨーグルト…

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    マウスの脊椎関節炎にマクロファージ遊走阻止因子(MIF)阻害剤が有効

    関節、脊椎、腸、皮膚、眼を主に傷める全身の炎症/リウマチ疾患・脊椎関節炎(SpA)に好中球が作るマクロファージ遊走阻止因…

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    変形性関節症の痛みや体の不自由さにエトリココシブとジクロフェナクが有効

    これまでの無作為化試験結果をメタ解析したところ、変形性膝/股関節症患者の痛みや体の不自由さはNSAID・etoricoxib(エトリ…

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    多発性硬化症の再ミエリン化薬の開発動向~Biogenの手持ちがまもなくPh2…

    再ミエリン化は多発性硬化症(MS)治療の目標の一つであり、今週結果が発表されたPh1試験で解釈は困難であるもののその作用が…

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    重篤有害事象発生を受けてPfizerが筋ジストロフィー遺伝子治療Ph3試験を…

    重篤有害事象の発生を受けてPfizerがデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)遺伝子治療fordadistrogene movaparvovec第3相試…

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    Biohaven社のミエロペルオキシダーゼ阻害剤の多系統萎縮症Ph3試験失敗…

    かつてAstraZenecaが開発していたミエロペルオキシダーゼ(MPO)阻害薬verdiperstat(ベルジペルスタット、AZD3241)を2018年…

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    Amylyx社がPh3完了を待たずに筋萎縮性側索硬化症薬をFDAに近々承認申…

    Amylyx Pharmaceuticals社がこれからの第3相試験結果を待たず今後数ヶ月以内に筋萎縮性側索硬化症(ALS)薬AMX0035を米国FDA…

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    TGFβを捕捉するLTBP4の切断を防ぐ抗体が筋ジストロフィーマウスに有効

    TGFβを捕捉するLTBP4の蝶番(ヒンジ)領域に結合してその切断を防ぐ抗体で筋ジストロフィーマウスの筋線維化を減らして筋機能…

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    • 中枢神経系疾患筋骨格系疾患
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    RocheがNeuExcell社の技術頼りのハンチントン病遺伝子治療の開発に…

    Rocheの子会社Spark Therapeutics社がNeuExcell Therapeutics社の技術頼りのハンチントン病遺伝子治療の開発に取り組みます。

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    腰痛の主な原因の一つ椎間板変性を2剤による老化細胞除去で減らしうる

    周囲の健康な細胞の迷惑を顧みずに生きようとする老化細胞を死なす2剤・dasatinib(ダサチニブ)とケルセチンの投与でマウス…

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    鼻の軟骨細胞で作った軟骨が移植された変形性膝関節症患者2人の生活の質が改善

    鼻の軟骨細胞で作った軟骨の膝関節への移植で変形性膝関節症患者2人の痛みが緩和し、移植後14か月時点での評価で関節機能や生…

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    Bone社のヒアルロン酸・血漿蛋白質・鎮痛剤の詰め合わせ薬で膝痛改善せず

    変形性関節症で膝が痛い患者にベルギー拠点のBone Therapeutics社のヒアルロン酸・血漿蛋白質・鎮痛剤の詰め合わせ製品JTA-00…

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    BioMarin社の軟骨無形成症薬Voxzogo(C型ナトリウム利尿ペプチド…

    BioMarin Pharmaceutical社の軟骨無形成症治療薬Voxzogo(ボクスゾゴ;vosoritide、ボソリチド)を欧州委員会(EC)が承認し…

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    RocheがShape社のRNA編集技術頼りの遺伝子治療開発に取り組む

    Shape Therapeutics社のRNA編集技術・RNAfixや組織特異的アデノ随伴ウイルス(AAV)運搬技術・AAVid頼りのアルツハイマー病や…

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    筋萎縮性側索硬化症にAstraZenecaのC5補体阻害剤Ultomiris…

    筋萎縮性側索硬化症(ALS)へのAstraZenecaのC5補体阻害剤Ultomiris (ユルトミリス;Ravulizumab、ラブリズマブ) の第3相試験…

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    場違いな骨形成の治療薬palovaroteneのFDA承認申請をIpsen社…

    13億ドルのClementia社買収でIpsen社の手に渡ったRARγ活性化剤palovarotene(パロバロテン)の再生の道は険しく、米国FDAへの…

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    エクソン51標的筋ジストロフィー薬を開発するPepGen社が1億1250万ド…

    ジストロフィンが作られるようにしてデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を治療する運搬促進ペプチド付きエクソン51標的オ…

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    腰椎すべり症の除圧手術のみの2年間の転帰は固定も施した場合に劣らず

    腰椎変性すべり症の除圧手術のみの2年間の効果は除圧に加えて器具を用いた固定も施した場合に劣りませんでした。

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    Lundbeck社がRgenta社のRNA標的技術頼りの神経疾患治療の開発に…

    Lundbeck社がRgenta Therapeutics社のRNA標的技術頼りの神経疾患治療の開発に取り組みます。

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    パーキンソン病のLRRK2キナーゼ活性化変異はミトコンドリア分解を害する

    LRRK2のキナーゼ活性を高める変異G2019Sが親譲りのパーキンソン病患者のおよそ4%、そうでないパーキンソン病患者のおよそ1%に…

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    Novartisの脊髄性筋萎縮症(SMA)遺伝子治療脊髄投与のPh3試験が始…

    脊髄へ投与するNovartis社の脊髄性筋萎縮症(SMA)遺伝子治療OAV-101の臨床試験差し止めが解消し、座れるが歩けない2歳から18…

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    1型SMA赤ちゃんの29%が経口薬Evrysdiを使い始めて1年後にお座り可…

    生後1-7か月の1型脊髄性筋萎縮症(SMA)赤ちゃんにRocheの経口薬Evrysdi(エブリスディ;risdiplam、リスジプラム)を投与し…

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    協和キリンの米国承認済みのパーキンソン病薬istradefyllineを欧州…

    協和キリンの米国承認済みのパーキンソン病薬istradefylline (イストラデフィリン) を欧州医薬品庁(EMA)諮問委員会が却下し…

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    Tonix社のシクロベンザプリン舌下錠の線維筋痛症Ph3も落第

    Tonix Pharmaceuticals社のシクロベンザプリン舌下錠・Tonmya(TNX-102 SL)が心的外傷後ストレス障害(PTSD)Ph3失敗に続い…

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    AADC欠損症小児に遺伝子治療が有効

    神経伝達物質の合成に携わる酵素AADCの欠損症の小児7人のAADC遺伝子導入治療が施され、運動機能、情緒、睡眠、意思疎通の改…

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    腰痛への筋弛緩薬の効果は不確実

    腰痛に筋弛緩薬(バクロフェン、ダントロレン、カリソプロドール、シクロベンザプリン、メタキサロン、メトカルバモール、チ…

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    非手術治療に勝る一般的な整形外科手術は手根管減圧手術と膝関節置換手術のみ

    手根管減圧手術や膝関節置換手術が非手術治療に勝ることは無作為化試験で裏付けられていますが、股関節置換手術や半月板修復…

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    足関節骨折のギブス固定はより早くから動ける着脱可能なサポーターに勝らず

    英国での無作為化試験の結果、足関節骨折の昔ながらのギブス固定はより早くから動ける着脱可能なサポーター(removable brace…

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    CD40活性化抗体全身投与は抗PD-1抗体の神経膠腫マウス治療効果を妨げる

    リンパ節に似た三次リンパ組織様構造(TLS)が人の神経膠腫に存在するとわかり、TLSがある膠芽腫(GBM)にはT細胞がより集っ…

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    線維筋痛症は神経系に手を出す抗体が原因の自己免疫疾患かもしれない

    線維筋痛症患者はあちこちが痛く、疲労や心労に苛まれます。その原因はよく分かっていませんが、患者から採取した抗体がマウ…

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    ベッカー型筋ジストロフィーへのItalfarmaco社のHDAC阻害剤のPh…

    ベッカー型筋ジストロフィー(BMD)患者へのItalfarmaco社のヒストン脱アセチル化酵素(HDAC)阻害剤givinostatの第2相試験で…

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    YAPやSHHの阻害で異所性骨化を防いだり縮めうる

    異所性骨化はあらぬところに骨が生じてしまう病気で、怪我や手術の後によく認められます。

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    遺伝子編集のCRISPR社とカプシド誂えのCapsida社が組んで2疾患の治…

    CRISPR Therapeutics社の遺伝子編集技術とCapsida Biotherapeutics社のカプシド誂え技術を組み合わせた筋萎縮性側索硬化症(A…

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    変形性膝関節症の痛みを治療する筋肉刺激装置を米国FDAが承認

    変形性膝関節症の痛みを治療するCyMedica Orthopedics社の筋肉刺激装置IntelliHabを米国FDAが承認しました。

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    若年性特発性関節炎(JIA)へのNovartisのCosentyxのPh3試…

    若年性特発性関節炎(JIA)2種・若年性乾癬性関節炎(JPsA)や腱付着部炎関連関節炎(ERA)を患う2-17歳の小児86人が参加した…

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    J&JのIL-23阻害剤Tremfyaの乾癬性関節炎Ph3b試験成…

    TNF阻害剤(TNFi)の手に負えない乾癬性関節炎(PsA)患者の58%と53%がJ&JのIL-23阻害剤TREMFYA(トレムフィア;guselkuma…

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    Santhera社のステロイドに代わる筋ジストロフィー薬Ph2b良好~来年1…

    ReveraGen社からSanthera Pharmaceuticalsの手に渡ったデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬vamorolone(バモロロン)のP…

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    スフィンゴ脂質の作り過ぎを招く変異で生じる小児期発症ALSが見つかった

    小児期に発症し、進行は比較的ゆっくりで、スフィンゴ脂質の作り過ぎを招くSPTLC1遺伝子異常と関係する筋萎縮性側索硬化症(A…

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    Asklepios社の肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型遺伝子治療Ph1/2…

    Asklepios BioPharmaceutical社の肢帯型筋ジストロフィー(LGMD)2I/R9型の遺伝子治療LION-101のPh1/2試験開始を米国FDAが許…

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    Sarepta社、102試験の失敗も、強い信頼と期待の遺伝子治療薬「SRP-…

    やがて販売されるときの製法(commercial-scale manufacturing process)で作ったSarepta Therapeutics社のデュシェンヌ型筋…

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    第三世代フルオロキノロンはアキレス腱断裂リスク上昇と関連せず

    日本の熊本県のデータを調べたところこれまでの試験と一致して第一世代や第二世代のフルオロキノロン抗生剤(シプロフロキサ…

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    膝関節置換手術後の痛みを長く鎮めるブピバカイン溶出剤のAllay社がお披露目…

    膝関節置換手術後の痛みを2週間鎮めるブピバカイン(bupivacaine)溶出剤・ATX-101を開発するAllay Therapeutics社がそのPh1b…

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    リボミック社のFGFR3活性化抑制剤で軟骨無形成症マウスの骨の成長が改善

    FGFR3チロシンキナーゼ活性化変異で生じる低身長症・軟骨無形成症(ACH)の治療薬として第1相試験段階のFGF2中和剤RBM-007のA…

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    GSKがPh1段階のNY-ESO標的癌治療と筋ジストロフィー治療の開発打ち切…

    GlaxoSmithKline(GSK)はどうやらAdaptimmune Therapeutics社育ちのNY-ESO標的治療Letetresgene-autoleucel (lete-cel, GSK3…

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    Rocheの経口薬服用SMA幼児の5人に3人が治療2年時点で支え無しお座り可…

    生後1-7か月からRoche(ロシュ)の経口薬Evrysdi(エブリスディ;risdiplam、リスジプラム)を服用し始めた脊髄性筋萎縮症(S…

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    ザクロ成分の腸微生物代謝で生じるウロリチンAが筋ジストロフィーマウスに有効

    ザクロやその他の果物やナッツに含まれる成分エラジタンニン(ellagitannin)が腸微生物に代謝されて生じるマイトファジー誘…

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    AbbVieのJAK阻害剤Rinvoqの乾癬性関節炎治療がadalimuma…

    AbbVieのJAK阻害剤RINVOQ (リンヴォック;upadacitinib) 高用量(30 mg/日)の乾癬性関節炎治療が抗TNF-α抗体Humira(ヒュミ…

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    封入体筋炎へのOrphazyme社の熱ショック蛋白質底上げ薬のPh2/3試験…

    封入体筋炎(IBM)へのOrphazyme社の熱ショック蛋白質(HSP)生成亢進薬arimoclomol(アリモクロモル)の第2/3相試験が目標に…

 

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