希少疾患

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    • 希少疾患
    • BioToday全身性エリテマトーデス

    中国への全身性エリテマトーデス薬承認申請済みのRemeGen社が1億ドルを調…

    AstraZenecaの1型IFN阻害抗体Anifrolumab(アニフロルマブ)に勝るPh2b試験成績を残した全身性エリテマトーデス(SLE)薬RC18…

    • 中枢神経系疾患希少疾患
    • BioToday全身性エリテマトーデス

    Alpine社の全身性エリテマトーデス薬候補選択権利をAbbVieが6000…

    Alpine Immune Sciences社の全身性エリテマトーデス(SLE)薬候補ALPN-101の選択権利をAbbVieが6000万ドル支払いと引き換えに…

    • 中枢神経系疾患希少疾患
    • BioToday全身性エリテマトーデス

    J&Jが効果欠如により全身性エリテマトーデスへのSTELARAのP…

    Johnson & Johnson(J&J)が全身性エリテマトーデス(SLE)への抗IL-12/23抗体STELARA(ustekinumab)の第3相試験を効果欠如…

    • 中枢神経系疾患希少疾患
    • BioToday全身性エリテマトーデス

    全身性エリテマトーデス(SLE)の有望な治療標的2つが見つかった

    キナーゼ2つ・HIPK1とMINK1が全身性エリテマトーデス(SLE)の治療標的として有望なことが示されました。 2段落, 123文字

    • 希少疾患自己免疫性疾患
    • BioToday全身性エリテマトーデス

    腸微生物変調に伴うトリプトファン代謝異常がSLE様の自己免疫をマウスに誘発

    腸の微生物組成異常による必須アミノ酸・トリプトファン代謝変調が全身性エリテマトーデス(SLE)様の自己免疫をマウスに誘発…

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    • BioToday全身性エリテマトーデス

    Avionが米国で売るSLE薬LupuzorのPh3試験前FDA協議が来月4…

    Avion Pharmaceuticals社が米国での販売権利を有する全身性エリテマトーデス(SLE)薬Lupuzor(ルプゾール)の第3相試験に先…

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    • BioTodayGalapagosGileadジリタキセスタット肺線維症

    Galapagos/Gileadのオートタキシン阻害剤が終焉~肺線維症Ph3…

    Galapagos(ガラパゴス)社が見つけてGilead Sciences(ギリアド)社と共同開発されているオートタキシン(autotaxin)阻害剤…

    • 希少疾患
    • BioTodayOrchardOTL-203ハーラー症候群ムコ多糖症I型ムコ多糖症I型,ハーラー症候群,Orchard,OTL-203,遺伝子治療,BioToday希少疾患投稿・解説臨床結果遺伝子治療

    Orchard社のムコ多糖症I型ハーラー症候群(MPS-IH)遺伝子治療のP…

    各々の患者の体内から造血幹細胞(HSC)を一旦預かってレンチウイルスベクターで手入れしてα-l-イズロニダーゼ(IDUA)遺伝子…

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    • BioTodayevinacumabEvkeezaRegeneronホモ接合性家族性高コレステロール血症

    Regeneron社のホモ接合性家族性高コレステロール血症(HoFH)薬を米…

    ホモ接合性家族性高コレステロール血症(HoFH)患者のLDLコレステロール(LDL-C)を減らすRegeneron Pharmaceuticals社のANGP…

    • 希少疾患
    • BioTodayDenaliETV:IDSハンター症候群ムコ多糖症2型

    Denali社のハンター症候群薬静注Ph1/2での脳脊髄液ヘパラン硫酸濃度低…

    イズロン酸-2-スルファターゼ(IDS)遺伝子変異で生じる神経変性疾患・ハンター症候群(ムコ多糖症2型;MPS II)小児への脳に…

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    • BioToday

    TLR9活性化阻止機能込みのAAVで免疫反応を封じて目当ての遺伝子発現を底上…

    遺伝子治療の運搬に使われるアデノ随伴ウイルス(AAV)にTLR9活性化阻止を担うDNA配列を組み込むことでAAVへの免疫反応を抑え…

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    • BioTodayPRV-3279全身性エリテマトーデス

    SLEへのPh2間近のCD32B-79B二重特異性抗体の中国権利をProve…

    今年後半に全身性エリテマトーデス(SLE)へのPh2a試験が始まる予定のB細胞表面蛋白質2種・CD32BとCD79B標的二重特異性抗体PR…

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    • BioToday全身性エリテマトーデス

    全身性エリテマトーデスの自己抗体を誘発するDNAが血小板を出どころとしうる

    全身性エリテマトーデス(SLE)患者の自己抗体を誘発するDNAが血小板を出どころとしうることが示されました。 2段落, 150文字

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    • ALSBioTodayBrainStorm Cell TherapeuticsNurOwn

    ALS治療幹細胞製品NurOwnの承認申請をBrainStorm社は諦めてい…

    第3相試験の主要目標を達成できなかったBrainStorm Cell Therapeutics社の筋萎縮性側索硬化症(ALS)治療細胞製品NurOwnの臨…

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    • BioToday特発性肺線維症

    臨床試験に進む特発性肺線維症薬をInsilico社が決定~合成化合物は僅か8…

    臨床試験段階に進める特発性肺線維症(IPF)治療低分子化合物を人工知能(AI)創薬のInsilico Medicine社が決定し、今年中の…

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    • BioTodayデュシェンヌ型筋ジストロフィー

    Sarepta社の筋ジストロフィー薬Amondys 45をFDAが取り急ぎ承…

    Sarepta Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬Amondys 45(casimersen、カシメルセン)が米国FDAに取り…

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