希少疾患

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    • ファイナンス・商談希少疾患血液疾患
    • BioTodayInsights4 News
    • 今日の製薬トップニュース投稿・ニュース

    競争激化する発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)市場。Apellis社のEm…

    補体C3を標的とするApellis Pharmaceuticals社の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)薬pegcetacoplan(現在のブランド名はEmpa…

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    • 投稿・ニュース臨床開発

    大塚製薬の腎神経超音波焼灼Paradiseで難治性患者の血圧が低下

    大塚製薬が3年前に買ったReCor Medical社の腎交感神経焼灼カテーテルParadiseの試験RADIANCE-HTNのTRIO枠の結果、降圧薬の手…

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    • 今日の製薬トップニュース投稿・ニュース臨床開発遺伝子・再生治療

    オーチャード社の遺伝子治療薬OTL-101、希少な免疫不全症の子供たちの治療…

    オーチャード・セラピューティクス社は、実験的な遺伝子治療薬OTL-101が、アデノシンデアミナーゼ重症複合免疫不全症(ADA-SC…

    • オンコロジー希少疾患
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    • 投稿・ニュース研究・論文

    老化関連分泌物SASPの阻害でマウスのランゲルハンス細胞組織球症が改善

    肉芽腫病変を特徴とし、やがて神経変性病変に至りうる難病・ランゲルハンス細胞組織球症(LCH)が造血前駆細胞(HPC)の老化…

    • 希少疾患循環器系疾患
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    肺高血圧症治療効果を有するBMP伝達改善化合物AG1296を同定

    BMP受容体を増やしてその伝達を活性化するチロシンキナーゼ阻害剤AG1296(tyrphostin/チルホスチン)の肺動脈性肺高血圧症(P…

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    細菌鞭毛成分フラジェリンへのクローン病関連抗体反応やT細胞反応を同定

    細菌の鞭毛の成分フラジェリンへの免疫反応を調べたところクローン病患者に特有の抗体反応やT細胞反応が認められました。

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    細菌の鞭毛の成分フラジェリンへの免疫反応を調べたところクローン病患者に特有の…

    これまでの試験一揃いをまとめて解析したところ肥満成人の体重を減らす手術は死亡率低下と関連しました。

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    細菌の鞭毛の成分フラジェリンへの免疫反応を調べたところクローン病患者に特有の…

    これまでの試験一揃いをまとめて解析したところ肥満成人の体重を減らす手術は死亡率低下と関連しました。

    • 希少疾患新型コロナウイルス
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    抗TNF薬インフリキシマブ使用患者のCOVID-19ワクチンへの抗体反応は弱…

    抗TNF薬インフリキシマブ使用患者のCOVID-19ワクチンへの抗体反応は弱い

    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    • 今日の製薬トップニュース投稿・ニュース

    ボイジャー社株価が18%上昇。ハンチントン病の遺伝子治療薬VY-HTT01の…

    抗PD-1抗体セミプリマブによるネオアジュバント療法が、ACCR2021年時総会で肝細胞癌(HCC)の一部の患者に有意な腫瘍壊死をも…

    • 希少疾患自己免疫性疾患
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    転写因子STAT3に働くgp130受容体の阻害剤がクローン病ゼブラフィッシュ…

    免疫細胞の細胞内受容体NOD2は細菌の細胞壁の成分・ムラミールジペプチド(MDP)を認識して守りを固めて腸の落ち着きを維持し…

    • 希少疾患泌尿器系疾患
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    アミノ酸・メチオニンで増えるRNAメチル化酵素Mettl3が多発性嚢胞腎を促…

    肉や魚に豊富なアミノ酸・メチオニンで増えるRNAメチル化酵素・Mettl3が常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)の嚢胞形成を促す…

    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    Amylyx社がALS薬を今年中に欧州に承認申請する~米国FDAは追加試験を…

    プラセボ対照第2相試験で筋萎縮性側索硬化症(ALS)進展抑制効果を示したAmylyx Pharmaceuticals社の神経死抑制剤AMX0035が今…

    • 希少疾患筋骨格系疾患
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    ザクロ成分の腸微生物代謝で生じるウロリチンAが筋ジストロフィーマウスに有効

    ザクロやその他の果物やナッツに含まれる成分エラジタンニン(ellagitannin)が腸微生物に代謝されて生じるマイトファジー誘…

    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    uniQure社遺伝子治療がハンチントン病ブタの脳の変異ハンチンチンを長く抑…

    ハンチントン病を模す小型のブタの脳線条体へのuniQure社の遺伝子治療AMT-130投与でその狙い通り脳の変異ハンチンチン(mHTT…

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    Scholar Rock社の脊髄性筋萎縮症薬Ph2試験12か月結果が良好~今…

    脊髄性筋萎縮症(SMA)2型/3型患者へのScholar Rock社のミオスタチン活性化阻害抗体apitegromab(アピテグロマブ、SRK-015)…

    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    ゲノム編集治療のScribe社が1億ドル調達Scribe社Scribe社

    昨秋10月初めに2000万ドル調達とひとまず1500万ドル持参のBiogenとの筋萎縮性側索硬化症(ALS)ゲノム編集治療の提携を果たし…

    • オンコロジー希少疾患血液疾患
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    BMS/bluebird bioの骨髄腫治療CAR-T・Abecmaが米国F…

    先立つ治療を少なくとも4回経た再発/治療抵抗性(r/r)多発性骨髄腫患者を治療するBristol-Myers Squibb(BMS)/bluebird bio…

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    uniQure社の調査で肝癌は血友病遺伝子治療のせいではほぼ無いとの結論に至…

    血友病B遺伝子治療剤etranacogene dezaparvovec(エトラナコゲン デザパルボベク;AMT-061)の第3相試験HOPE-Bの試験差し止め…

    • 希少疾患筋骨格系疾患
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    封入体筋炎へのOrphazyme社の熱ショック蛋白質底上げ薬のPh2/3試験…

    封入体筋炎(IBM)へのOrphazyme社の熱ショック蛋白質(HSP)生成亢進薬arimoclomol(アリモクロモル)の第2/3相試験が目標に…

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    Wave Life Sciences社が武田薬品との提携対象のハンチントン病…

    成功すれば武田薬品の持ち物になる筈のハンチントン病薬2つ・WVE-120101とWVE-120102がPh1b/2a試験で思うような成績を残せずW…

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    Rocheの脊髄注射ハンチントン病薬tominersenのPh3試験投与中止…

    RocheがIonis社から手に入れた脊髄注射ハンチントン病薬tominersen(トミネルセン)の第3相試験(GENERATION HD1)投与が非常…

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    BioCryst社のD因子阻害剤がヘモグロビン尿症Ph1/2で好成績を収めて…

    BioCryst Pharmaceuticals社の経口のD因子阻害剤BCX9930の進行中の第1/2相試験(NCT04330534)で発作性夜間ヘモグロビン尿症…

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    細胞外小胞に乗って移植細胞を発った抗原がB細胞に拒絶誘発抗体を作らせる

    細胞外小胞に乗って移植細胞を発った抗原をリンパ節や脾臓のマクロファージが捕らえてB細胞に受け渡すことでそれらB細胞が活…

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    4D社のファブリー病遺伝子治療のPh1/2試験の投与開始

    4D Molecular Therapeutics社のファブリー病遺伝子治療4D-310の第1/2相試験が最初の投与に漕ぎ着けました。 2段落, 128文字

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    NovartisのSMA遺伝子治療Zolgensmaを英国公的医療で使用可能…

    Novartisの投与1回きりで値段179万ポンドの脊髄性筋萎縮症(SMA)遺伝子治療ZOLGENSMA (AVXS-101;onasemnogene abeparvovec…

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    全身性強皮症患者の間質性肺疾患へのRocheのActemra使用を米国FDA…

    米国で多く見積もって75,000人が患う全身性強皮症(SSc)患者のおよそ80%が被る間質性肺疾患(ILD)をRocheのACTEMRA(アクテ…

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    ALSで生じうる上位運動ニューロン変性を食い止める化合物を初めて同定

    折りたたみ不全SOD1(mSOD1)の毒性を減らす化合物NU‐9がmSOD1による上位運動ニューロン(UMN)変性を食い止めることがマウス…

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    Rocheの経口薬EvrysdiでSMA乳幼児の3人に1人が1年時点でお座り…

    NEJM誌に掲載されたFIREFISH試験第1部の結果、SMN蛋白質を増やすRoche(ロシュ)の飲み薬Evrysdi(エブリスディ;risdiplam、…

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    BrainStorm社が開発する幹細胞製品に目当てのALS治療効果はないとF…

    筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者やその家族などが注目しているBrainStorm Cell Therapeutics社の幹細胞製品NurOwnに目当ての効…

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    Sarepta社の筋ジストロフィー薬Amondys 45をFDAが取り急ぎ承…

    Sarepta Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬Amondys 45(casimersen、カシメルセン)が米国FDAに取り…

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    臨床試験に進む特発性肺線維症薬をInsilico社が決定~合成化合物は僅か8…

    臨床試験段階に進める特発性肺線維症(IPF)治療低分子化合物を人工知能(AI)創薬のInsilico Medicine社が決定し、今年中の…

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    ALS治療幹細胞製品NurOwnの承認申請をBrainStorm社は諦めてい…

    第3相試験の主要目標を達成できなかったBrainStorm Cell Therapeutics社の筋萎縮性側索硬化症(ALS)治療細胞製品NurOwnの臨…

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    全身性エリテマトーデスの自己抗体を誘発するDNAが血小板を出どころとしうる

    全身性エリテマトーデス(SLE)患者の自己抗体を誘発するDNAが血小板を出どころとしうることが示されました。 2段落, 150文字

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    SLEへのPh2間近のCD32B-79B二重特異性抗体の中国権利をProve…

    今年後半に全身性エリテマトーデス(SLE)へのPh2a試験が始まる予定のB細胞表面蛋白質2種・CD32BとCD79B標的二重特異性抗体PR…

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    TLR9活性化阻止機能込みのAAVで免疫反応を封じて目当ての遺伝子発現を底上…

    遺伝子治療の運搬に使われるアデノ随伴ウイルス(AAV)にTLR9活性化阻止を担うDNA配列を組み込むことでAAVへの免疫反応を抑え…

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    Denali社のハンター症候群薬静注Ph1/2での脳脊髄液ヘパラン硫酸濃度低…

    イズロン酸-2-スルファターゼ(IDS)遺伝子変異で生じる神経変性疾患・ハンター症候群(ムコ多糖症2型;MPS II)小児への脳に…

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    Galapagos/Gileadのオートタキシン阻害剤が終焉~肺線維症Ph3…

    Galapagos(ガラパゴス)社が見つけてGilead Sciences(ギリアド)社と共同開発されているオートタキシン(autotaxin)阻害剤…

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    Orchard社のムコ多糖症I型ハーラー症候群(MPS-IH)遺伝子治療のP…

    各々の患者の体内から造血幹細胞(HSC)を一旦預かってレンチウイルスベクターで手入れしてα-l-イズロニダーゼ(IDUA)遺伝子…

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    Regeneron社のホモ接合性家族性高コレステロール血症(HoFH)薬を米…

    ホモ接合性家族性高コレステロール血症(HoFH)患者のLDLコレステロール(LDL-C)を減らすRegeneron Pharmaceuticals社のANGP…

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    Avionが米国で売るSLE薬LupuzorのPh3試験前FDA協議が来月4…

    Avion Pharmaceuticals社が米国での販売権利を有する全身性エリテマトーデス(SLE)薬Lupuzor(ルプゾール)の第3相試験に先…

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    腸微生物変調に伴うトリプトファン代謝異常がSLE様の自己免疫をマウスに誘発

    腸の微生物組成異常による必須アミノ酸・トリプトファン代謝変調が全身性エリテマトーデス(SLE)様の自己免疫をマウスに誘発…

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    全身性エリテマトーデス(SLE)の有望な治療標的2つが見つかった

    キナーゼ2つ・HIPK1とMINK1が全身性エリテマトーデス(SLE)の治療標的として有望なことが示されました。 2段落, 123文字

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    J&Jが効果欠如により全身性エリテマトーデスへのSTELARAのP…

    Johnson & Johnson(J&J)が全身性エリテマトーデス(SLE)への抗IL-12/23抗体STELARA(ustekinumab)の第3相試験を効果欠如…

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    Alpine社の全身性エリテマトーデス薬候補選択権利をAbbVieが6000…

    Alpine Immune Sciences社の全身性エリテマトーデス(SLE)薬候補ALPN-101の選択権利をAbbVieが6000万ドル支払いと引き換えに…

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    ジェネリックを「断固拒否」する人の理由 先発薬メーカーが作った後発薬も認めず…

    2020年9月までに日本全国でジェネリック(後発医薬品)使用率80%との政府の目標がありますが、「絶... (さらに…)

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    副腎コルチゾール生成阻害クッシング病治療薬を欧州に続いて米国FDAも承認

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    RocheがIonis社起源のハンチントン病薬のPh1を中断~進行中のPh3…

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