希少疾患

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    • ファイナンス・商談全領域希少疾患
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    アミロイド症の診断造影剤や治療薬を開発するAttralus社が1億1600万…

    アミロイド症の診断で使うPET/CT造影剤や治療薬を開発するAttralus社が1億1600万ドルを調達しました。

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    • ファイナンス・商談希少疾患移植
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    リリー社がProQR社とRNA編集に関する契約を締結

    リリー社が、ProQR Therapeutics社との間で、肝臓および神経系における遺伝性疾患の治療法の開発および販売に関する契約を締…

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    • ファイナンス・商談希少疾患
    • BioToday

    Modernaが非営利事業ILCMにクリグラーナジャー症候群薬を見返りなしで…

    生まれながらの稀な病気の治療薬を開発する非営利事業Institute for Life Changing Medicines(ILCM)がmRNA薬のパイオニアMo…

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    • ファイナンス・商談希少疾患移植
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    サノフィ社がKadmonを19億ドルで買収を発表。移植片対宿主病治療薬を獲得…

    サノフィ社は、8日Kadmonを1株当たり9.50ドルの現金、最終的な合併契約の株式価値の合計は約19億ドルで買収することを発表し…

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    稀な病気の患者の試験参加を容易にするAllStripes社が5000万ドル調…

    神経線維腫症2型の患者Onno Faber氏がその治療薬開発にひどく失望して立ち上げた治療開発後押し会社AllStripesが5000万ドルを…

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    • オンコロジー中枢神経系疾患代謝性疾患全領域希少疾患炎症性疾患耳鼻咽喉科自己免疫性疾患
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    主要製薬12社 海外売上高比率は2ポイント増の62%に…中外、協和キリンが急…

    AnswersNewsから、国内主要製薬会社12社の2020年度の海外売上高比率のランキングが発行されました。国内主要製薬会社12社の20…

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    • 希少疾患自己免疫性疾患
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    Alexion社のC5補体阻害剤Ultomirisの重症筋無力症Ph3試験が…

    来週にはAstraZenecaの手に収まるAlexion Pharmaceuticals社のC5補体阻害剤ULTOMIRIS (Ravulizumab) による全身型重症筋無力…

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    • 全領域希少疾患
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    腸細菌がイソフラボンを代謝して生じるエコールがマウスの多発性硬化症を改善

    大豆成分イソフラボンを腸の細菌が代謝して生じる産物・エコール(equol)がマウスの多発性硬化症(MS)模倣病態・実験的自己…

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    • 希少疾患
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    Prime Medicine社、3億1500万ドルの資金調達。プライムエディ…

    Prime Medicine社は、7月13日、2019年末の設立以来、3億1500万ドルの資金を調達したことを明らかにしました。プライムエディ…

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    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    バイオジェン社がInnoCare社のオレラブチニブに対して契約一時金1億25…

    バイオジェンは、7月12日、InnoCare社とオレラブチニブに関するライセンス契約を締結したことを発表した。この契約においてバ…

    • 今日の製薬トップニュース投稿・ニュース
    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    AADC欠損症を対象とした遺伝子治療試験で劇的な改善。他の神経疾患へ応用への…

    オハイオ州立大学の研究者らは、Nature Communications誌に掲載された新しい遺伝子治療法により、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素…

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    • 希少疾患
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    Prothena社のPh2試験前のアミロイド症薬PRX004をNovo社が取…

    既にPh1試験済みでPh2に進むトランスサイレチン(ATTR)アミロイド症薬PRX004をNovo Nordisk社がProthena社から手に入れます。

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    • 全領域希少疾患
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    bluebird bio社がβサラセミア遺伝子治療Zyntegloの欧州販売…

    全性懸念の解消を受けてbluebird bio社がβサラセミア遺伝子治療Zynteglo(betibeglogene autotemcel/beti-cel)の欧州販売を…

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    • オンコロジー全領域希少疾患
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    ダウン症候群の過剰な21番染色体のマイクロRNA3つが白血病前駆段階を誘発す…

    21番染色体が1つ余分な三染色体(トリソミー)を原因とするダウン症候群(DS)の赤ちゃん約20万人が毎年世界で生まれています…

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    • オンコロジー中枢神経系疾患代謝性疾患全領域希少疾患炎症性疾患耳鼻咽喉科自己免疫性疾患
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    【医薬品】先駆け審査指定制度、対象品目の一覧と開発状況まとめ

    世界に先駆けて日本で承認申請を目指す新薬の審査期間を短縮する「先駆け審査指定制度(先駆的医薬品制度)」。2015年に試行…

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    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    脊髄性筋萎縮症、初の経口薬が日本でも承認…中外の「エブリスディ」低分子でスプ…

    核酸医薬に遺伝子治療と、新たなモダリティによる画期的新薬の登場が相次ぐ脊髄性筋萎縮症。今月、初の経口薬となる中外製薬…

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    • 全領域希少疾患
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    ALアミロイド症患者の悪化なし生存がJ&JのDarzalexで改善…

    CD38+形質細胞によって作られる免疫グロブリン軽鎖(AL)沈着を特徴とするALアミロイド症(AL Amyloidosis)患者が抗CD38抗体…

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    • オンコロジー希少疾患
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    CLLへのBeiGeneのBTK阻害剤がJ&JのImbruvica…

    再発/治療抵抗性(r/r)慢性リンパ性白血病(CLL)/小リンパ球性リンパ腫(SLL)患者へのBeiGene社のBTK阻害剤Brukinsa(ブル…

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    • 呼吸器系疾患希少疾患
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    Vertex社のα1抗トリプシン欠損症薬Ph2再び失敗~Arrowhead社…

    肺や肝臓を傷めるα1抗トリプシン欠損症(AATD)に対するVertex Pharmaceuticals社の低分子薬VX-864が別の低分子薬と同じくPh2…

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    • 呼吸器系疾患希少疾患
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    バーテックス社、α1アンチトリプシン欠損症におけるVX-864の開発を中止

    バーテックス社は6月10日木曜日、VX-864が第2相試験で主要評価項目を達成したにもかかわらず、α-1アンチトリプシン欠損症(AA…

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    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    AbbVieがCaraway社と組んでカリウムチャネル標的パーキンソン病薬を…

    AbbVie(アッヴィ)がCaraway Therapeutics社と組んでパーキンソン病やその他神経変性疾患の治療薬開発に取り組みます。

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    • 希少疾患消化器系疾患
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    AbbVieのSkyriziのクローン病継続治療Ph3試験が目標を達成

    AbbVieのIL-23阻害剤SKYRIZI(スキリージ;risankizumab、リサンキズマブ)のクローン病(CD)継続治療第3相試験FORTIFYが主…

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    • 希少疾患
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    Orchard社が免疫不全遺伝子治療OTL-101をとうとう手放す

    天下のNEJM誌に掲載されるほど有望な成績を残しているのに戦力外処遇の免疫不全遺伝子治療OTL-101の権利をOrchard Therapeuti…

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    • 代謝性疾患希少疾患
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    Sanofiのスフィンゴ糖脂質(GSL)蓄積阻害剤の嚢胞腎用途の開発も中止

    Sanofi(サノフィ)のグルコシルセラミド合成酵素(GCS)阻害剤/スフィンゴ糖脂質(GSL)蓄積阻害剤venglustat(ベングルスタ…

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    • 希少疾患
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    FDA承認したてのApellis社のヘモグロビン尿症薬EmpaveliがPh…

    無治療の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者をApellis Pharmaceuticals社の補体C3標的抗体Empaveli(pegcetacoplan/ペグ…

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    • 希少疾患筋骨格系疾患
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    Asklepios社の肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型遺伝子治療Ph1/2…

    Asklepios BioPharmaceutical社の肢帯型筋ジストロフィー(LGMD)2I/R9型の遺伝子治療LION-101のPh1/2試験開始を米国FDAが許…

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    • ファイナンス・商談希少疾患血液疾患
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    競争激化する発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)市場。Apellis社のEm…

    補体C3を標的とするApellis Pharmaceuticals社の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)薬pegcetacoplan(現在のブランド名はEmpa…

    • 投稿・ニュース臨床開発
    • 希少疾患
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    大塚製薬の腎神経超音波焼灼Paradiseで難治性患者の血圧が低下

    大塚製薬が3年前に買ったReCor Medical社の腎交感神経焼灼カテーテルParadiseの試験RADIANCE-HTNのTRIO枠の結果、降圧薬の手…

    • 今日の製薬トップニュース投稿・ニュース臨床開発遺伝子・再生治療
    • 希少疾患
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    オーチャード社の遺伝子治療薬OTL-101、希少な免疫不全症の子供たちの治療…

    オーチャード・セラピューティクス社は、実験的な遺伝子治療薬OTL-101が、アデノシンデアミナーゼ重症複合免疫不全症(ADA-SC…

    • 投稿・ニュース研究・論文
    • オンコロジー希少疾患
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    老化関連分泌物SASPの阻害でマウスのランゲルハンス細胞組織球症が改善

    肉芽腫病変を特徴とし、やがて神経変性病変に至りうる難病・ランゲルハンス細胞組織球症(LCH)が造血前駆細胞(HPC)の老化…

    • 今日の製薬トップニュース投稿・ニュース臨床開発
    • 希少疾患循環器系疾患
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    肺高血圧症治療効果を有するBMP伝達改善化合物AG1296を同定

    BMP受容体を増やしてその伝達を活性化するチロシンキナーゼ阻害剤AG1296(tyrphostin/チルホスチン)の肺動脈性肺高血圧症(P…

    • 今日の製薬トップニュース投稿・ニュース臨床開発
    • 希少疾患
    • BioToday

    細菌鞭毛成分フラジェリンへのクローン病関連抗体反応やT細胞反応を同定

    細菌の鞭毛の成分フラジェリンへの免疫反応を調べたところクローン病患者に特有の抗体反応やT細胞反応が認められました。

    • 今日の製薬トップニュース投稿・ニュース臨床開発
    • 希少疾患
    • BioToday

    細菌の鞭毛の成分フラジェリンへの免疫反応を調べたところクローン病患者に特有の…

    これまでの試験一揃いをまとめて解析したところ肥満成人の体重を減らす手術は死亡率低下と関連しました。

    • 今日の製薬トップニュース投稿・ニュース臨床開発
    • 希少疾患
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    細菌の鞭毛の成分フラジェリンへの免疫反応を調べたところクローン病患者に特有の…

    これまでの試験一揃いをまとめて解析したところ肥満成人の体重を減らす手術は死亡率低下と関連しました。

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    • 希少疾患新型コロナウイルス
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    抗TNF薬インフリキシマブ使用患者のCOVID-19ワクチンへの抗体反応は弱…

    抗TNF薬インフリキシマブ使用患者のCOVID-19ワクチンへの抗体反応は弱い

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    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    ボイジャー社株価が18%上昇。ハンチントン病の遺伝子治療薬VY-HTT01の…

    抗PD-1抗体セミプリマブによるネオアジュバント療法が、ACCR2021年時総会で肝細胞癌(HCC)の一部の患者に有意な腫瘍壊死をも…

    • 投稿・ニュース
    • 希少疾患自己免疫性疾患
    • BioToday

    転写因子STAT3に働くgp130受容体の阻害剤がクローン病ゼブラフィッシュ…

    免疫細胞の細胞内受容体NOD2は細菌の細胞壁の成分・ムラミールジペプチド(MDP)を認識して守りを固めて腸の落ち着きを維持し…

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    • 希少疾患泌尿器系疾患
    • BioToday

    アミノ酸・メチオニンで増えるRNAメチル化酵素Mettl3が多発性嚢胞腎を促…

    肉や魚に豊富なアミノ酸・メチオニンで増えるRNAメチル化酵素・Mettl3が常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)の嚢胞形成を促す…

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    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    Amylyx社がALS薬を今年中に欧州に承認申請する~米国FDAは追加試験を…

    プラセボ対照第2相試験で筋萎縮性側索硬化症(ALS)進展抑制効果を示したAmylyx Pharmaceuticals社の神経死抑制剤AMX0035が今…

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    • 希少疾患筋骨格系疾患
    • BioToday

    ザクロ成分の腸微生物代謝で生じるウロリチンAが筋ジストロフィーマウスに有効

    ザクロやその他の果物やナッツに含まれる成分エラジタンニン(ellagitannin)が腸微生物に代謝されて生じるマイトファジー誘…

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    • 中枢神経系疾患希少疾患
    • BioToday

    uniQure社遺伝子治療がハンチントン病ブタの脳の変異ハンチンチンを長く抑…

    ハンチントン病を模す小型のブタの脳線条体へのuniQure社の遺伝子治療AMT-130投与でその狙い通り脳の変異ハンチンチン(mHTT…

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    • 希少疾患
    • BioToday

    Scholar Rock社の脊髄性筋萎縮症薬Ph2試験12か月結果が良好~今…

    脊髄性筋萎縮症(SMA)2型/3型患者へのScholar Rock社のミオスタチン活性化阻害抗体apitegromab(アピテグロマブ、SRK-015)…

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    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    ゲノム編集治療のScribe社が1億ドル調達Scribe社Scribe社

    昨秋10月初めに2000万ドル調達とひとまず1500万ドル持参のBiogenとの筋萎縮性側索硬化症(ALS)ゲノム編集治療の提携を果たし…

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    • オンコロジー希少疾患血液疾患
    • BioToday

    BMS/bluebird bioの骨髄腫治療CAR-T・Abecmaが米国F…

    先立つ治療を少なくとも4回経た再発/治療抵抗性(r/r)多発性骨髄腫患者を治療するBristol-Myers Squibb(BMS)/bluebird bio…

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    uniQure社の調査で肝癌は血友病遺伝子治療のせいではほぼ無いとの結論に至…

    血友病B遺伝子治療剤etranacogene dezaparvovec(エトラナコゲン デザパルボベク;AMT-061)の第3相試験HOPE-Bの試験差し止め…

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    • 希少疾患筋骨格系疾患
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    封入体筋炎へのOrphazyme社の熱ショック蛋白質底上げ薬のPh2/3試験…

    封入体筋炎(IBM)へのOrphazyme社の熱ショック蛋白質(HSP)生成亢進薬arimoclomol(アリモクロモル)の第2/3相試験が目標に…

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    Wave Life Sciences社が武田薬品との提携対象のハンチントン病…

    成功すれば武田薬品の持ち物になる筈のハンチントン病薬2つ・WVE-120101とWVE-120102がPh1b/2a試験で思うような成績を残せずW…

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    Rocheの脊髄注射ハンチントン病薬tominersenのPh3試験投与中止…

    RocheがIonis社から手に入れた脊髄注射ハンチントン病薬tominersen(トミネルセン)の第3相試験(GENERATION HD1)投与が非常…

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  8. BeiGene社のBTK阻害剤Brukinsaによる辺縁帯リンパ腫治療を米国FDAが…

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