製薬業界の最新ニュースと解説

同種幹細胞移植前の杯細胞保護IL-25投与で腸の移植片対宿主病を防ぎうる

腸内微生物とヒトの組織を分ける粘液層の形成を担う粘液分泌上皮細胞・杯細胞の守りをその増殖因子IL-25投与で固めてから同種造血幹細胞移植(HSCT)を行えばその合併症・腸の移植片対宿主病(GvHD)を予防しうることがマウス実験で示されました。 3段落, 228文字

Akero社が脂肪肝薬Ph2a試験の良好な肝生検結果を報告~アナリスト曰く”最良”

非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)患者へのAkero Therapeutics社の長く効くFGF21模倣薬efruxifermin(AKR-001)のPh2a試験(BALANCED)の良好な肝臓生検結果が報告され、JefferiesのアナリストMichael Yee氏は最良のNASH試験結果だと評しています。 3段落, 278文字

Ultragenyx社の糖欠乏疾患LC-FAOD治療薬Dojolviを米国FDAが承認

長鎖脂肪酸(LCFA)をエネルギーに変えれないために体内で著しく糖が欠乏して肝臓、筋肉、心臓が傷んでいく稀な病気・長鎖脂肪酸酸化障害(LC-FAOD)を治療するUltragenyx Pharmaceutical社の化学合成トリグリセリドDojolvi(triheptanoin、トリヘプタノイン) を米国FDAが承認しました。 3段落, 265文字

霊長類のPCSK9やANGPTL3遺伝子の塩基編集で血中脂質が有意に減少

DNA鎖を切らずに塩基に手を加えてDNA1文字を書き換えるVerve Therapeutics社のアデニン塩基編集(ABE)で霊長類の肝臓のPCSK9遺伝子やANGPTL3遺伝子を不能にすることでLDLコレステロール(LDL-C)やトリグリセリドの血中濃度をおよそ6割下げることができました。 4段落, 342文字

Intercept社の非アルコール性脂肪性肝炎薬オベチコール酸が米国FDA承認を逃す

肝臓に胆汁酸が集まるのを減らすIntercept Pharmaceuticals社のファルネソイドX受容体(FXR)活性化薬obeticholic acid (オベチコール酸;OCA) の新しい用途・非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)治療が米国FDAに承認されませんでした。 4段落, 369文字

中東での試験でも低カロリー食による体重減少で6割の被験者の2型糖尿病が解消

主に白人が参加した英国での試験DiRECTと同様に、中東カタールでの無作為化試験DIADEM-Iでも12週間の1日約800kcalの低カロリー食(と運動)で実に6割以上の患者の2型糖尿病が解消し、3人に1人(33%)は正常血糖値になりました。 5段落, 384文字

かつての肥満薬を成分とするZogenix社のドラベ症候群薬FINTEPLAをFDAが承認

小児期に発症する稀なてんかん・ドラベ症候群(Dravet syndrome)を治療するZogenix社のセロトニン受容体活性化/細胞外セロトニン増加薬FINTEPLA(フィンテプラ)経口液剤が米国FDAに承認され、かつて肥満成人の体重を減らす薬として販売されていて心臓弁膜症や肺動脈性肺高血圧症の懸念により1997年に販売停止となったfenfluramine(フェンフルラミン)の低用量を成分とする同剤は年間およそ一千万円(96,000ドル)ほどの定価で販売されます。 2段落, 337文字