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サレプタ・セラピューティックス、デュシェンヌ型筋ジストロフィー対象治験の被験者拡大のためにインビティ社とのアライアンス契約を強化

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サレプタ・セラピューティックス社(Sarepta Therapeutics)、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療対象の同社開発治験薬の臨床試験への参加者をより広げる事を目的としてインビティ社(Invitae)とのアライアンス契約内容をより包括的なものに強化すると発表した。

サレプタ社のDoug Ingram氏(CEO)は、この契約締結に関して、「インビティ社とのパートナーシップの強化は、弊社のRNAベースのプラットフォームからの治験薬の臨床試験を進める上で大変重要だ。インビティ社との提携でより早期段階でのデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を遺伝子検査により特定することは重要かつ必須なエレメントだ。サレプタ社のゴールはこの病気に悩むすべての患者へ我々の治療を届けることである。」と述べた

インビティ社のRobert Nussbaum氏(CMO)は、「我々のネットワークのデザインは、患者と研究者とのつながりをより簡単にすることを目的としている。我々とサレプタ社とのパートナーシップは、以下に遺伝子診断が、治療薬を最も必要としているアンメットニーズが高い疾患の治療薬の開発においてどのように活用できるのかを示している。」と述べた。

サレプタ社は、2016年に米国においてデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療対象としてExondys51(エテプリルセン)の承認を取得している。Exondys 51は「エクソン・スキップ治療」と呼ばれるジストロフィン遺伝子の転写産物(mRNA)のうち、蛋白質に翻訳される領域(エクソン)の一部を読み飛ばすよう誘導するアンチセンス核酸医薬品である。

最近では、2018年末までにgolodirsenの米国での承認を目指す計画を発表した。また、欧州においては、今月初め、欧州医薬品庁(European Medicines Agency)のCHMPが、Exondys51の承認に関しての委員会の投票では、否定的投票が上回ったことを明らかにしている。

Sarepta, Invitae expand collaboration to advance clinical DMD research

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