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協和発酵キリン、ブロスマブがX染色体遺伝性低リン血症で米国で販売承認取得

協和発酵キリン社の成人・小児 X 染色体遺伝性低リン血症を対象としたCrysvita®(ブロスマブ)が、米国において販売承認を取得したことを協業の提携先である米国ウルトラジェニクス社と共に発表した。

XLHは、遺伝的な原因により血中の FGF23が過剰となることで、体内のリンが尿中に過剰に排泄され低リン血症となり、その結果として骨の成長・維持に障害をきたす希少な疾患で、ブロスマブは、XLHにおいてFGF23の過剰な作用を阻害、腎臓におけるリンの再吸収を増加、腸管におけるリンとカルシウムの吸収を促進するビタミンDの産生を増加させ、血清リンおよび活性型ビタミンD濃度を低下させる。

ブロスマブは協和発酵キリンにより創製された線維芽細胞増殖因子23(FGF23)に対する完全ヒトモノクローナル抗体で、今回の承認の対象は、1 歳以上の小児および成人におけるX染色体遺伝性低リン血症(XLH)が対象となる。

FDAのJulie Beitz氏(director of the Office of Drug Evaluation III in the FDA)は、この承認を受けて、「FDAにとって、XLMを対象とした治療薬の承認はCrysvitaが初めてとなる。この病気に悩んでいる患者にとってはまさにこの治療方法がブレークスルーとなるであろう」と述べた。FDAの発表によると、ブロスマブの承認審査には4つの臨床試験プログラムで得られた安全性と効果に関するデータが活用された。また、今回の承認で、今後の医薬品承認申請の際に優先審査を受けることができる「Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher」が発行さた。このプログラムは小児の希少疾患に対する予防または治療を目的とした新薬の開発を奨励する目的で設けられている。

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