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Nav1.1チャネル発現を増やすアンチセンス薬でドラベ症候群マウスの発作が減少

【BioToday 2020/8/30】 ナトリウムチャネルNaV1.1の遺伝子SCN1Aの変異で生じる小児てんかん・ドラベ症候群(Dravet syndrome)を模すマウスの発作をStoke Therapeutics社のアンチセンスオリゴヌクレオチド薬STK-001側脳室投与で減らすことができました。 3段落, 242文字

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