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Pfizerの筋ジストロフィー遺伝子治療の1年間経過は良好だが安全性懸念は続く

【BioToday 2020/05/19】 Pfizerのミニジストロフィン遺伝子運搬AAV9カプシド・PF-06939926の後期第1相試験の投与後1年間の結果、歩けるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)男児9人のミニジストロフィン発現は維持されており、筋機能指標・North Star Ambulatory Assessment (NSAA) が改善しています。
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