FDAの査察団、PTC Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー薬Translarnaの有効性データが「説得力に欠ける」と言及

FDAは、9月28日に予定されたFDA諮問機関パネル会議に先立つ9月26日に発表した文書で、PTC Therapeutics社は、ナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィー(nmDMD)薬Translarna (ataluren)の有効性を裏付ける説得力のある証拠を提出していないと述べた。

FDA査察団は、「PTC Therapeuticsは、2つの非劣性試験を緩和することを目的とした数多くの事後および探索的分析の結果のみを提示しているにすぎない」とし、「全体的に、本結果は、nmDMDに対するTranslarna の有効性を確立しようとしているが説得力に欠ける」と結論付けた。 同報道によりPTC Therapeuticsの株式は約18%下落した。

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