Sanofi社およびAlnylam社の遺伝性ATTRアミロイド症向けRNAi治療薬patisiranによる後期臨床試験がエンドポイント達成

Sanofi社およびパートナー企業であるAlnylam社は9月20日、多発性神経炎を併発する遺伝性ATTRアミロイド症患者を対象とする実験的RNAi治療薬patisiranの第Ⅲ相試験が、プライマリーおよびセカンダリのエンドポイント全てを達成したと発表した。

両社は同APOLLO試験の結果に基づき、2017年内に米国でAlnylam社はpatisiranの承認申請を行う予定であり、欧州での申請も「まもなく提出する」としている。Sanofi社は2018年の上半期の承認申請に向け、日本、ブラジルなど複数の国で準備中であると述べた。

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