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FLT3阻害薬、IDH1/2阻害剤はどう評価され、どう使われる?今後のAML(急性骨髄性白血病)治療に関して欧米のKOLに聞きました。

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いつもインサイト4をご利用いただきありがとうございます!本日はAML治療に関して世界のKOL12名に直接聞いたレポートがFirstWord 社から発行となりましたので、ご案内致します。Insights4では、同社と提携をしておりますので、ご購読、ご要望ご希望の方は以下のリンクからお問合せ下さい。

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実は、先日人生で2度めのやけどを経験しました。キッチンで熱湯を足にこぼしてしまいました。結構広い範囲で水ぶくれになり、完全になおるのには1ヶ月ほどかかりました。

水ぶくれがはがれたあとは真っ赤に皮膚がしばらくただれてました。痛みはさほど無かったものの子供は気持ち悪がってました。このような怪我、久しぶりだったので、治る過程、傷ってこうやって治るんだなあとじっくりと観察をしてました。

その観察の過程で思ったのが、「血液」の役割と大切さでした。水ぶくれから、真っ赤なただれた皮膚に、そして、かさぶたになり、それが少しずつ治癒して、もとの皮膚へ。血液がしっかり働いているからこそと感じずにはいられませんでした。「血液」って、すごいなと率直に思いました。
さて、本日のKOLへのインタビューをした病気はAML(Acute Myelold Leukemia)、日本語で急性骨髄性白血病。もじどおり、血液の癌です。血液が通常通り機能しなくなるわけですから重篤な病気です。

白血病は、造血幹細胞から血液細胞(白血球、赤血球、血小板)へと成熟する途中の細胞ががん化します。白血病は、がん化した細胞が、もし成熟したら「何」になっていたか?によって分類されます。白血球の中には主にウイルスを攻撃する「リンパ球」があります。成熟したら「リンパ球」になるであろう細胞ががん化した場合が急性リンパ性白血病です。
そして、それ以外の細胞、つまり、リンパ球以外の白血球、赤血球、血小板になる予定である細胞ががん化した場合、急性骨髄性白血病(Acute Myelold Leukemia:AML(エーエムエル))となります。
出典:AMLを学ぶ

このレポートは12名の欧米の白血病治療のKOLへインタビューをしています。治療業界、白血病治療に関して、いくつかの興味深い質問をこれらのKOLの方にぶつけています。

  • AML治療においては、化学療法が過去40年に渡って治療の主流ですが、あらたな新薬がおよぼす今後の治療市場における変化は?
  • 現在の開発後期段階の医薬品は、現状の医療ニーズに対してどのような効果をもたらすのか?
  • 4つのFLT3阻害薬がある中で、ノバルティスのmidostaurinが最もレースをリードしているように思われますが、実際にKOLは、このmidostaurin を、どのように 期待をしているのか?
  • より個別化したターゲットを狙ってる開発品、セルジーン/Agios社のenasidenib、ロシュ社のidasanutlin。KOLはこれらの治療薬がAML治療領域でどのような位置づけになると考えるのか?
  • AML治療において新たな治療薬を開発するにあたり生存期間を延長することは必須条件です。では、KOLはこの条件を満たし、再発を抑える効果が高い開発品はどれであると考えているでしょうか?
  • Mylotargは安全性に問題があったが、果たしてvadastuximabは?KOLは、vadastuximabのポテンシャルをどう思っているのか?
  • Jazz Pharma社のVyxeosを始めとする革新的な化学療法が現状の化学療法のレジュメンと比較されることになるが、どの開発品が最もKOLからの期待をあつめているのか?
  • 早い段階のAML治療の開発品の中で、アッヴィ社/ロシュ社のvenetoclaxがCLLにおいてゲームチェンジャーの可能性を秘めているが、AMLにおいてはどうか?

これらの興味深い質問をはじめてとして、白血病治療の研究開発をすすめる製薬企業向けに、貴重な意見をこのレポートではご提供をします。以下に、いくつか、実際にインタビューをしたKOLからのAML治療における総論をピックアップしましした。

今後5年間でのAML治療において、FLT3阻害剤やIDH1/2阻害剤などの動向に強い関心を持っています。なぜなら、 これらの開発品がAML治療に対して非常に高い効果が期待できると思っているからです。
欧州のキーオピニオンリーダー

FLT3阻害剤、IDH1/2阻害剤そしてvenetoclaxのAML治療への効果は実際に高いと思います。これらの開発品は迅速に承認、上市にいたることでしょう。若干後塵を拝している感はあるものの、モノクローナル抗体にも期待をしています。
米国キーオピニオンリーダー

インサイト4編集責任者
SDMJコンサルティング代表
前田静吾

ご紹介レポートの基本情報

  • Title: Acute Myeloid Leukaemia (AML): KOL Insight [2017]
  • Product Code: 596200740
  • Publication Date: February 2017
  • Format: PDF
  • チームライセンス: 8,145ドル
  • グローバルライセンス: 21,095ドル

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