オーファンドラッグ開発の攻め方とその機会。最新レポートのご紹介

いつもインサイト4をご利用いただきありがとうございます!
本日は、オーファンドラッグで興味深いレポートがFirstWordから発行となりましたのでご紹介を致します。

オーファンドラッグ、希少疾患は、製薬業界において間違いなく重要なキーワードであることには間違いないと思います。これは日本のみならず、欧米、そして開発途上国でも同様のことが言えます。

多くの遺伝性疾患が含まれる希少疾患は、日々増加しているそうです。これは全く新しい疾患が日々うまれているというよりは、今までは認知できなかった病気があらたに認識されているといったほうが正しいと思います。現在6000以上もの希少疾患があるとされています。

“ 現在、オーファン・ドラッグに指定されるための基準は、患者数が5万人未満であること、難病など治療が難しい病気であること、医療上の必要性が高いこと、他に代替する適切な医薬品や治療方法がないこと、すでにあるくすりと比較して非常に高い有効性または安全性が期待されることなどがあります。”
出典:製薬協

各国での対応や制度に相違はありますが、単純に治療が難しい(治療方法が無い)病気であること患者の数が少ないこともあり、製薬会社では研究、開発のコストの元を取ることができないので、最大限の補助やサポートが必要です。

“ オーファンドラッグとして指定を受けると、製薬企業は国から助成金を受け取って医薬品開発を行います。「税制上の優遇」や「優先的な審査」など、対象患者数の多い医薬品の開発に比べてさまざまな特例措置があります。” 出典:製薬協

そのような背景もあり、多くの製薬企業が、このオーファンドラッグでの指定を獲得し、指定を目指し開発を進めています。

医薬品の開発に、戦略がいくつかあるとするならば、一部の開発品にとってオーファンドラッグの指定を受けるということは 、1つの大切な道筋であることには間違いはないでしょう。その開発品がクリニカルアンメットニーズを満たし、税金、補助などの優遇措置を受け、そして価格に関しても他の薬剤とは全く異なる考え方が適用になります。

一方で、そのような効果的な治療薬を待ち望む患者がいる中で、補助などのサポートがあったからといって、治療薬が患者に届くは限りません。そしてその開発企業が研究や開発にかかった費用の対価を得るのは簡単ではありません。

今回のFirstWordの最新レポートでは、約4000 にも上るオーファンドラッグの情報を元に、現在、そして今後オーファンドラッグ市場に関わりをもつ企業、団体様向けに分析レポートを発行しました。このレポートをご活用することで、オーファンドラッグ開発の攻め方とその機会に関してご理解いただけましたらと思います。

先程も述べましたが、 オーファンドラッグの指定を受け、その領域で開発をすすめるということは製薬企業にとり開発戦略の1つであり、大切な道筋であることには間違いはありません。

しかしながら、本当に市場ニーズを満たし、評価を得られる医薬品はどの領域でどの開発品なのでしょうか?

この新レポートでは、欧米のオーファンドラッグの開発品をチャート化し分析を加えています。今回の対象となった開発品は2257もの企業、団体が開発を進めている3,947品目にのぼっています。各領域を簡単にまとめております。

  • オンコロジー領域:どの癌腫が最も開発会社の注目をあびている癌腫かを明らかにします。果たして、それらの癌腫に対するオーファン指定の開発品の傾向は?
  • 循環器領域:循環器系疾患領域でオーファンドラッグがターゲットとしている稀少疾患は?
  • 消化器領域:消化器系疾患領域で目立つのが9つもの開発品がひしめく短腸症候群領域です。これらの9つの開発品にももちろん注目をして本領域を分析します。
  • 泌尿器領域:本領域において昨年2016にEMAでオーファンドラッグ指定を受けた開発品は何品目あるのでしょうか?
  • 血液疾患領域:血液疾患領域のなかで、希少疾患に対して研究開発を強力に押し進めている3社に注目します。
  • 神経系疾患領域:12もの開発品が神経系疾患領域で現在第三相にあります。この12の医薬品は本領域でも開発後期段階にあります。
  • 代謝性疾患領域:代謝性疾患領域において、abatacept、osilodrostat、metyraponeの3剤が進めている治験において募集をしている疾患から本領域を分析します。

本レポートは、以下の2つのフォーマットで情報を提供します。ご利用ご希望の方は私前田までご相談下さい。

  1. 分析レポート:分析レポートには多くの情報と分析されたファインディングが盛り込まれます。レポートでは420ものチャート、テーブルも盛り込まれており、ユーザーがそのまま資料作成にも転用が可能です。
  2. エクセルデータシート:多くのオーファンドラッグ指定の開発品を本レポートでは取扱をしておりますがデータシートとしてエクセルでも情報を提供します。更に、自分が必要とするデータの抽出や、分析にご活用できます。

インサイト4編集責任者
SDMJコンサルティング代表
前田静吾

レポートの基本情報

  • Title:Charting the Orphan Drug Development Pipeline
  • Product Code:s_596200829
  • Publication Date: April 2017
  • Format: PDF& Excel
  • Price(チームライセンス): 2,850ドル
  • Price(グローバルライセンス): 5,650ドル

こちらのレポートはInsights4で日本の皆様に販売を致しております。
また、本レポートは1ヶ月の購入金額返金保証があります。ご希望の内容が含まれていない場合は、購入後1ヶ月以内の場合は、返金を致します。

お申込み用紙はこちらからダウンロード出来ます。

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