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SMA遺伝子治療Zolgensmaの差し止め中Ph1/2試験の見事な結果をNovartisが報告

【BioToday 2020-03-26】 霊長類(non-human primate)への脊髄投与試験で時に神経変性や損失を伴う後根神経節(DRG)単核細胞炎症が認められたことを受けて被験者組み入れが米国FDAに差し止められている脊髄性筋萎縮症(SMA)遺伝子治療Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 脊髄投与Ph1/2試験(STRONG)の中用量(1.2 x 1014 vg)投与群の見事な(remarkable)主要目標達成をNovartisが報告しました。 4段落, 415文字

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