FDAがサレプタ社のExondys51を迅速承認、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として初めて

FDAがサレプタ・セラピューティクス社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬Exondys51を迅速承認しました。FDAがDMD治療薬を承認するのは今回が初めてです。
Exondys 51は、ジストロフィン遺伝子エクソン51スキップのDMD患者に対する治療薬です。

この迅速承認のニュースを受けてサレプタ・セラピューティクス社の株価はこの日91%の上げと市場は高い評価をしました。
FDAは、Exondys51はDMDの全患者の13%にあたる患者に有効であると発表しています。

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