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脊髄性筋萎縮症(SMA)1型乳児へのRocheの経口薬risdiplamのPh2/3試験目標達成

【BioToday 2020年1月23日】脊髄性筋萎縮症(SMA)の中で最も重度の1型SMA乳児(生後1か月~7か月)へのRoche(ロシュ)の経口薬risdiplam(リスジプラム)投与Ph2/3試験(FIREFISH)が主要転帰・治療12か月時点での支えなしお座り5分間維持の目標を達成しました。

具体的な結果は近々学会で発表されます。risdiplamは米国FDAに承認申請されており、審査結果は5月24日までに判明します。

Roche's SMA drug trial win bolsters $2 billion sales prospects

出典: 脊髄性筋萎縮症(SMA)1型乳児へのRocheの経口薬risdiplamのPh2/3試験目標達成
発行元;BioToday
発行日;2020年1月23日

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