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新規モダリティ相次ぎ承認 デジタルセラピューティクス承認間近に|製薬業界 回顧2019[2]┃AnswersNews

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平成が終わり、令和の時代を迎えた2019年。いろいろあった今年の製薬業界を2回に分けて振り返ります。(製薬業界 回顧2019[1]はこちら

INDEX

  1. 「キムリア」「コラテジェン」「オンパットロ」が承認
  2. HIF-PH阻害薬が登場、国内初のバイオAGも
  3. 治療用アプリ申請、DTxに進展

「キムリア」「コラテジェン」「オンパットロ」が承認

CAR-T細胞療法に遺伝子治療、siRNA核酸医薬…。2019年は国内初の新規モダリティ(治療手段)が相次いで承認されました。

3月にはノバルティスファーマのCAR-T細胞療法「キムリア」(一般名・チサゲンレクルユーセル)と、アンジェスの重症虚血肢向け遺伝子治療薬「コラテジェン」(ベペルミノゲン ペルプラスミド)が承認。6月には、アルナイラム・ジャパンのトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー治療薬のsiRNA「オンパットロ」(パチシラン)が承認されました。

これらの治療薬は、革新性の高さだけでなく、薬価も注目されました。いずれもCD19陽性のB細胞性急性リンパ性白血病とびまん性大細胞型B細胞リンパ腫を対象に承認されたキムリアには3349万円と過去最高の薬価がつきました。一方、投与1回あたり60万円となったコラテジェンに対しては株式市場で「薬価が安すぎる」との受け止めが広がり、アンジェスの株価は大きく下落しました。

今年はキムリアに加え、投与1回あたり1496万円の「ステミラック」(ニプロ)も承認され、再生医療等製品の価格のあり方が議論になりました。中央社会保険医療協議会(中医協)が年末にまとめた2020年度薬価制度改革の骨子では、補正加算前の価格が1000万円を超え、かつピーク時の予測市場規模が50億円を超える再生医療等製品は、価格に応じて補正加算の加算率に傾斜をつけることが決まりました。

【2019年に承認された新規モダリティの治療薬】(『モダリティ』製品名(一般名)/社名/適応/薬価・市場規模予測):『CAR-T』/キムリア(チサゲンレクルユーセル)/ノバルティス/CD19陽性の白血病/リンパ腫/約3349万円・72億円、『遺伝子治療薬』コラテジェン(ベペルミノゲン ペルプラスミド)/アンジェス(販売は田辺三菱製薬)//慢性動脈閉塞症/約60万円・12億円、『核酸医薬』オンパットロ(パチシラン)/アルナイラム/アミロイドーシス/約99万円・89億円『再生医療』ステミラック(-)/ニプロ/脊髄損傷に伴う神経症候・機能障害/約1496万円・37億円。※各社の発表資料と中医協資料などをもとに作成

ノバルティスが昨年11月に申請し、今年半ばの承認が見込まれていた脊髄性筋萎縮症向け遺伝子治療薬「AVXS-101」(海外製品名・ゾルゲンスマ)の承認は来年に持ち越されました。同薬には米国で1回の投与に2億円を超える価格がついており、日本でも来年、価格のあり方が議論を呼びそうです。

HIF-PH阻害薬が登場、国内初のバイオAGも

新規のモダリティ以外でも、今年は市場に転換をもたらすような新薬がいくつか登場しました。

その1つが、アステラス製薬が11月に発売した腎性貧血治療薬「エベレンゾ」(ロキサデュスタット)。今年のノーベル医学生理学賞を受賞した「細胞の低酸素応答」の仕組みを利用したHIF-PH阻害薬で、ほかにも3品目が申請中です。来年以降、激しい市場競争に突入する見通しで、経口剤であるHIF-PH阻害薬が注射剤のESA製剤から市場を奪うのか注目されます。

さらに今年はESA製剤で売り上げトップの「ネスプ」が特許切れを迎え、製造販売元の協和キリンは8月に子会社を通じて同薬のオーソライズド・ジェネリック(AG)を発売。バイオ医薬品のAGは国内初で、通常のバイオシミラーと同じ「先行品の7割」の薬価で収載されました。ネスプをめぐっては11月以降に3社がバイオシミラーを発売しましたが、AGの前に苦戦を強いられることになりそうです。

骨粗鬆症の領域では、骨吸収抑制と骨形成促進という2つの作用を併せ持つ初めての薬剤「イベニティ」(ロモソズマブ、アステラス・アムジェン・バイオファーマ)が発売。ピーク時売上高予測は329億円と大型化が見込まれており、想定を上回るスピードで浸透しているといいます。今年はこのほか、副甲状腺ホルモン製剤「フォルテオ」(テリパラチド)のバイオシミラーを持田製薬が発売しました。

【2019年に発売された注目の新薬】([発売時期]製品名(一般名)/社名/適応/作用機序)[3月]イベニティ(ロモソズマブ)/アステラス・アムジェン・バイオファーマ/骨粗鬆症/抗スクレロスチン抗体、セリンクロ(ナルメフェン)/大塚製薬/アルコール依存症/選択的オピオイド受容体調節薬[4月]タリージェ(ミロガバリン)/第一三共/末梢性神経障害性疼痛/α2δリガンド[9月]ロズリートレク(エヌトレクチニブ)/中外製薬/NTRK融合遺伝子陽性の固形がん/ROS1/TRK阻害薬[11月]エベレンゾ(ロキサデュスタット)/アステラス製薬/腎性貧血/HIF-PH阻害薬、ベネクレクスタ(ベネトクラクス)/アッヴィ/再発・難治性の慢性リンパ性白血病/BCL-2阻害薬[12月]ビバンセ(リスデキサンフェタミンメシル酸塩)/塩野義製薬/ADHD(小児)/ドパミン/ノルアドレナリン遊離促進・再取り込み阻害薬。※各社の発表資料をもとに作成

がん遺伝子パネル検査が保険適用

市場拡大が著しいがん領域では、アッヴィが白血病治療薬「ベネクレクスタ」(ベネトクラクス)の発売によって参入。第一三共は大型化を期待する抗HER2抗体薬物複合体(ADC)のトラスツズマブ デルクステカンを申請しました。同薬をめぐっては、グローバルでの開発・販売で英アストラゼネカと最大69億ドルに及ぶ大型提携を結んだことも話題となりました。

がん領域ではこのほか、「がん遺伝子パネル検査」が6月に保険適用。臓器横断的な抗がん剤の開発も進んでおり、9月には中外製薬の「ロズリートレク」(エヌトレクチニブ)がNTRK融合遺伝子変異の固形がんを対象に発売されました。

治療用アプリ申請、DTxに進展

製薬業界で昨今バズワードとなっている「デジタルヘルス/デジタルセラピューティクス」では今年、国内でもいくつかの進展がみられました。
治療用アプリの開発を手掛けるCureAppは今年、ニコチン依存症治療用アプリを申請。来年には薬事承認を取得し、保険適用される見通しです。

塩野義製薬は米アキリ・インタラクティブからADHD(注意欠陥・多動症)向けの治療用ゲーム「AKL-T01」と、自閉スペクトラム症治療用アプリ「AKL-T02」を導入。アステラスも11月、米ウェルドックと提携し、同社の糖尿病患者向け疾患管理アプリ「BlueStar」を獲得しました。

【国内で開発中の主な治療用アプリ】(『社名』対象疾患/開発段階):『CureApp』ニコチン依存症/申請、非アルコール性脂肪肝炎(NASH)/臨床研究、高血圧/臨床研究、『サスメド』不眠症/P3試験、『塩野義製薬(米アキリから導入)』ADHD(小児)/19年度中にP2試験開始予定、自閉スペクトラム症(ASD)/-、『アステラス(米ウェルドックと提携)』糖尿病/-。※各社の発表資料などをもとに作成

公的保険外のサービスを模索する動きも活発化しました。

エーザイは3月、AIを活用して認知症を予測・予防するサービスの事業化に乗り出す方針を表明。田辺三菱製薬はヘルスケアベンチャーのハビタスケアと糖尿病ケアアプリを共同開発し、健保組合などが行う保健事業で使ってもらうことを想定して実証実験を始めました。

※※※

2019年は製薬業界にとって、新時代の到来を実感するとともに、環境変化への対応を迫られた1年となりました。オリンピックイヤーとなる来年は、21年度から始まる薬価の毎年改定をめぐる議論が本格的に行われます。薬価引き下げの加速で収益性の低下は避けられず、それをにらんだ動きが活発化しそうです。

【2019年 製薬業界の主なできごと(7~12月)】<7月>高血圧症治療薬「カルバン」の販売で価格カルテルを結んだ疑いで、公正取引委員会が日本ケミファと鳥居薬品に立ち入り検査(23日)/米ファイザー、特許切れ医薬品事業を米マイランと統合することで合意したと発表(29日)/エーザイが行った抗てんかん薬の国内P1試験で男性被験者が死亡したと発表(30日)。11月29日には厚労省が「治験薬と死亡の因果関係は否定できない」とする調査結果を公表<8月>協和キリンが子会社を通じて腎性貧血治療薬「ネスプ」のオーソライズド・ジェネリックを発売。バイオ医薬品のAGは国内初(5日)/再生誘導薬を開発するバイオベンチャーのステムリムが東証マザーズに上場(9日)/米アムジェン、米セルジーンから乾癬治療薬「オテズラ」を134億ドルで買収すると発表(26日)。買収は11月に完了し、日本では132人がセルジーンからアステラス・アムジェンに移籍/ <9月>大日本住友製薬が英ロイバントとの戦略提携を発表。総投資額は30億ドル(6日)/第一三共、大型化を期待するADCトラスツズマブ デルクステカンを日本で申請(9日)。10月には米国でも申請受理/厚労省、H2受容体拮抗薬ラニチジンと類縁化合物ニザチジンを製造販売するメーカーに、発がん性物質NDMAの分析を指示(17日)。ラニチジンは9月から10月にかけて全11社が自主回収を開始。ニザチジンは2社が自主回収を実施/米FDA、エーザイの「レンビマ」と米メルクの「キイトルーダ」の併用療法の承認審査に、多国間共同審査の枠組み「Project Orbis」を初適用。米国とカナダ、オーストラリアで同時承認(18日)/日本新薬が国産初の核酸医薬ビルトラルセンを日本で申請(26日)。10月には米国でも申請を完了/エーザイと日医工が中国の後発品事業で提携(30日)/消費税率引き上げに伴う薬価改定。平均2.4%の薬価引き下げ(1日)<10月>厚労省、製薬企業に不適切な販促活動について医療従事者から情報提供を受け付けるサイトを開設(1日)/米バイオジェンとエーザイ、3月にP3試験を中止したアルツハイマー病治療薬アデュカヌマブについて、一転して申請する方針を発表(22日)/塩野義、UMNファーマをTOBで完全子会社化すると発表(30日)。TOBは12月13日に完了し、UMNは同19日に塩野義の連結子会社に<11月>南アフリカのアスペンが日本事業を独サンドに売却すると発表(11日)/英アストラゼネカ、疾患管理ソリューションの開発でオムロンと提携(11日)/印ルピン、共和薬品工業をユニゾン・キャピタルに売却すると発表(12日)/三菱ケミカルHDが田辺三菱製薬をTOBで完全子会社化すると発表(18日)/アステラス、デジタルセラピューティクスで米ウェルドックと提携(21日)/スイス・ノバルティスが米メディシンズを97億ドルで買収すると発表(24日)/旭化成が米製薬ベロキシスを約1432億円で買収すると発表(25日)/独立行政法人「地域医療機能推進機構」が発注した医薬品の入札で談合を行った疑いがあるとして、公正取引委員会が大手医薬品卸4社を強制調査(27日)/改正医薬品医療機器等法が成立(27日)。12月4日に公布され、一部を除き1年以内に施行<12月>アステラスが米オーデンテスを30億ドルで買収すると発表(3日)/厚労省、糖尿病治療薬メトホルミンを製造販売するメーカーに発がん性物質NDMAの分析を指示(9日)/ 大日本住友、再生細胞薬「SB623」に関するサンバイオとの提携解消を発表(13日)/中外製薬、新社長COOに奥田修上席執行役が20年3月下旬に就任すると発表(17日)/20年度薬価改定の改定率が医療費ベースでマイナス0.99%と決定(17日)/中医協で20年度薬価制度改革の骨子が決定。新薬創出加算は小幅な見直し(20日)/東和薬品がスペイン企業の後発品事業を買収すると発表(23日)/製造販売承認書と異なる方法で医薬品を製造したとして、山口県が協和発酵バイオに行政処分(24日)

(AnswersNews 亀田真由)

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