【KOL Views】脊髄性筋萎縮症治療薬ヌシネルセンの第三相での好結果を受けて、新生児スクリーニングの診断技術の向上が成功のカギに。

バイオジェンとIONIS社が共同で開発を進めているヌシネルセン(nusinersen)が122名の乳児期発症型脊髄性筋萎縮症の患者対象とする第3相ENDEAR試験で主要評価項目を達成した。 (FirstWord Plus ViewPoints: Biogen, Ionis looking to nusi-nurse themselves back to health.)

脊髄性筋萎縮症治療薬として世界で初めての承認を目指している開発品ヌシネルセンの第三相での試験の好結果を受けて、 FirstWordでは専門家であるマイアミ大学のHowell氏にインタビューを実施、同開発品への期待などを伺った。このインタビューによると。。。

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