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Acceleron社、ACE-083の顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー病での開発を中止

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Acceleron Pharma社は9月16日にACE-083のトップラインの中間発表リリースに続いて、同開発品の顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)における開発を終了すると発表した。同社の発表では以下のように述べた。

「ACE-083は、主要評価項目である平均総筋肉量の増加に関して統計的に有意な結果を示しましたが、筋肉の機能テストに関しての統計的に有意な改善にはつながりませんでした」

中期発表のパート2では、上腕二頭筋および前脛骨筋の筋力低下がある患者を対象に、ACE-83またはプラセボによる治療に無作為化された56人のFSHD患者でACE-083を評価した。参加者は、6ヶ月の初期治療期間に続く筋肉量、脂肪分、強度、機能、生活の質、安全性の変化について評価され、その後6ヶ月の非盲検治療期間が続きました。

Acceleronは、ACE-083の試験では忍容性が良好であり、有害事象のほとんどは軽度から中程度であり、注射部位に限られたものであった。同社は、この研究のデータは今後、研究会議などの場でも発表されると付け加えた。これらの結果を開発中止の判断を受けて、同社CEOのHabib Dable氏は、以下のように述べた。

「一貫して述べているように、ACE-083がFSHD患者にとって重要な新しい治療法になるには、筋肉を成長させる能力に加えて有意義な機能的利益をもたらす必要があります。今回の臨床データはそのような利点の証拠を示しません。ACE-083は、異なる病態の神経筋障害であるシャルコー・マリー・トゥース病の患者を対象としたの第II相試験を実施しており、来年の第1四半期のトップラインの結果の発表を目指しています。 」

ACE-083は、FSHDの治療のためにFDA からオーファンドラッグとファーストトラック指定を付与されていました。シャルコー・マリー・トゥース病を対象として局所作用型ミオスタチンとACE-083併用投与が昨年ファストトラック、オーファンドラッグ指定を受けている。

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