Rocheの経口薬EvrysdiでSMA乳幼児の3人に1人が1年時点でお座り可能になった

【bioToday 2021/3/5】 NEJM誌に掲載されたFIREFISH試験第1部の結果、SMN蛋白質を増やすRoche(ロシュ)の飲み薬Evrysdi(エブリスディ;risdiplam、リスジプラム)低用量か高用量を生後1~7か月に服用し始めた脊髄性筋萎縮症(SMA)1型乳児21人の殆ど(19人;90%)が1年後を人工呼吸器の常用無しで迎えることができ、3人に1人(33%;7/21人)は支え無しで5秒間以上座れるようになっていました。

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