Denali社のハンター症候群薬静注Ph1/2での脳脊髄液ヘパラン硫酸濃度低下が持続

【BioToday 2月13日】 イズロン酸-2-スルファターゼ(IDS)遺伝子変異で生じる神経変性疾患・ハンター症候群(ムコ多糖症2型;MPS II)小児への脳に届くIDS補充薬ETV:IDS (DNL310) のPh1/2試験A枠5人中4人の脳脊髄液(CSF)中グリコサミノグリカン(GAG)・ヘパラン硫酸濃度正常化が昨年11月の発表後も続いて3か月時点でも維持されていました。 2段落, 308文字

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