【BioToday 2月13日】 酸性αグルコシダーゼ（GAA）欠乏で生じるリソソーム蓄積症・ポンペ病へのAmicus Therapeutics社のGAA補充薬AT-GAA（cipaglucosidase alfa/miglustat）の第3相試験（PROPEL）が主要目標に至りませんでした。 3段落, 261文字
Amicus社のポンペ病薬Ph3が主要目標至らず～それでも承認申請を2Qに済ませる
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