Orchard社のムコ多糖症I型ハーラー症候群(MPS-IH)遺伝子治療のPh1/2が有望

【BioToday 2月11日】 各々の患者の体内から造血幹細胞(HSC)を一旦預かってレンチウイルスベクターで手入れしてα-l-イズロニダーゼ(IDUA)遺伝子を発現できるようにして戻すOrchard Therapeutics社の投与1回きりの治療OTL-203がムコ多糖症I型(MPS-I)の約60%を占める病型・ハーラー症候群(MPS-IH)患者に有望な効果を示しています。

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