PTC社の筋ジストロフィー薬のPh2試験でジストロフィン発現の有意上昇見られず

【BioToday 2月6日】 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者へのPTC Therapeutics社のジストロフィン生成誘導薬Translarna(トランスラーナ;ataluren、アタルレン)の第2相試験(Study 045)で主要目標のジストロフィン発現有意上昇が認められませんでした。 3段落, 276文字

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