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BioMarin社の血友病A遺伝子治療Ph3で2年を過ぎた患者のFVIII発現が更に枯渇

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【BioToday 2021/1/12】 BioMarin Pharmaceutical社の血友病A遺伝子治療Valoctocogene Roxaparvovec(バロクトコジーン ロクサパルボベク)の第3相試験(GENEr8-1)に参加している134人のうち17人が2年を過ぎ、第VIII因子(FVIII)発現平均値は1年目の半分近い24%に落ち込んでいます。 4段落, 366文字