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PTCセラピューティクス社、脊髄性筋萎縮症I型対象の臨床試験の中間データ発表で株価40%上昇

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6月19日のSMA年次総会におけるPTCセラピューティクス社が発表した脊髄性筋萎縮症(SMA)の最新データを好感し同社の株価がほぼ40%上昇した。

同社が、脊髄性筋萎縮症の国際会議であるSMA年次総会において発表したデータは小児期に発症するI型を対象にrisdiplamの臨床試験FIREFISHのパート1の中間データである。PTCセラピューティクス社が開発を進めるrisdiplamは、RG7916ともして知られており2011年のパートナーシップ契約の締結以来、ロシュ社、およびSMA基金と共同で開発をしている。

小児期発症の脊髄性筋萎縮症I型を対象とするFIREFISH試験

乳児の脊髄性筋萎縮症I型の患者を対象とするFIREFISH試験ではrisdiplamの効果と安全性について検討する試験である。同試験はパート1とパート2の2つのパートからなり、パート1では、21人の乳児を対象として、risdiplamの安全性を調査、適切な用量を決める。現在も継続しているピボタル試験となるパート2においては、選択された用量を40人の脊髄性筋萎縮症I型の患者に対してrisdiplamを24ヶ月投与、治療を継続する。

CHOP INTEND総スコアのベースラインから4点以上の改善が90%以上

PTCセラピューティクス社により発表された182日時点での中間データによると、運動機能をはかるスケールCHOP INTEND(Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular
Disorders)の総スコアがベースラインから4点以上改善した患者の割合が90%以上であった。

同社は、CHOP-INTENDスコアの中央値上昇が56日目に5.5ポイントであり、
119日目には、12.5ポイント、182日目には14ポイントであった。さらに、risdiplamはすべての用量レベルにおいて良好な忍容性を示しており、現在まで投与を中断する症状に至った投薬によるの安全性の問題は発生していない。治験の開始以降で、気管切開または人工呼吸器を必要とした乳児はない。またどの乳児も飲み込む能力を失っていない。

同社の最高経営責任者(CEO)のスチュアート・ペルツ氏は、以下のように述べた。

「タンパク質産生で最大6.5倍の増加が、乳児の患者の方々へ肯定的な臨床的インパクトをもたらすことができた。中間データに関して我々は非常に喜んでいる」

脊髄への注射のスピンラザに対して経口のrisdiplamへの期待

バークレイズ証券のアナリスト、エマニュエル・パパダキス氏は、このニュースを受けて、risdiplamが、バイオジェン社のスピンラザ(nusinersen)の大きな競合相手になる可能性があるとしている。スピンラザは、現在唯一認可されている脊髄性筋萎縮症を対象とした治療である。、

コーウェン社のアナリストは、スピンラザは脊髄への注射である一方でPTCセラピューティクス社の治療法は経口剤である。今後発表されるデータは承認に向けて非常に期待が持てる、と述べている。今週、6月19日のSMA年次総会における発表した最新データを発表後、PTCセラピューティクス社の株価が40%上昇している。

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