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Sareptaの筋ジス遺伝子治療のPh2試験で立ち居振る舞いの有意改善が認められず

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【BioToday 2021/1/8】 Pfizerのデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)遺伝子治療のPh3試験投与開始が発表されたのと同じ日にSarepta Therapeutics社は残念なことに手持ちのDMD遺伝子治療SRP-9001のPh2試験主要目標2つのうちの1つが達成しなかったことを明らかにしました。 3段落, 269文字

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