PAX6ハプロ不全で生じる無虹彩症にSpringWorks社のMEK阻害剤が有効そう

【BioToday 12月13日】 親譲りのPAX6遺伝子2つのうちの1つの変異を原因とするPAX6不足(PAX6ハプロ不全)で生じる無虹彩症にSpringWorks社のMEK阻害剤PD0325901(Mirdametinib)が有効らしい事がマウス実験で示されました。 3段落, 228文字

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