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片眼への遺伝子治療投与で両目の視力が改善~GenSight社開発品のPh3試験結果

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【BioToday 2020/12/12】 視力を失わせるミトコンドリアDNA変異疾患・レーベル遺伝性視神経症(LHON)の片方の目にGenSight Biologics社の治療遺伝子搭載アデノ随伴ウイルス(AAV)GS010 (rAAV2/2-ND4) を注射したところどうやら注射しなかった方の眼にもGS010が移行してPh3試験(REVERSE)被験者37人の殆どの29人(78%)の両目の視力が有意に改善しました。 2段落, 234文字

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