【BioToday 12月5日】 リソソームの酵素・トリペプチジルペプチダーゼ1（TPP1）を作るCLN2遺伝子の変異のせいでTPP1が欠乏してリソソームの中身が溜まって生じる神経変性疾患・バッテン病（CLN1病）小児8人の脳実質へのCLN2遺伝子配送で脳脊髄液（CSF）のTPP1が増えて病気の進行を遅らせることができました。 3段落, 233文字
バッテン病小児の脳実質へのCLN2遺伝子配送で進行を遅らせることができた
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