バッテン病小児の脳実質へのCLN2遺伝子配送で進行を遅らせることができた

【BioToday 12月5日】 リソソームの酵素・トリペプチジルペプチダーゼ1(TPP1)を作るCLN2遺伝子の変異のせいでTPP1が欠乏してリソソームの中身が溜まって生じる神経変性疾患・バッテン病(CLN1病)小児8人の脳実質へのCLN2遺伝子配送で脳脊髄液(CSF)のTPP1が増えて病気の進行を遅らせることができました。 3段落, 233文字

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