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Axovant Sciences社、パーキンソン病対象の遺伝子治療OXB-102のライセンス契約を締結

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6月6日、Axovant Sciences社、Oxford BioMedica社のパーキンソン病を対象とした実験的遺伝子治療薬のOXB-102(AXO-Lenti-PDへ名称を変更)のグローバルでの権利を得るライセンス契約を締結したと発表した。このライセンス契約で、Axovant社は、AXO-Lenti-PDとその前身であるProSavinの開発・販売の権利を得る。

AXO-Lenti-PDは、レンチウイルス・ベクターベースの遺伝子治療で、脳におけるのドパミン産生機能を回復させることを目的としている。

Oxford BioMedica社のLentiVectorプラットフォームを活用、脳におけるドーパミン合成に必要な酵素の重要なセットをコードする3つの遺伝子を送達するように設計されている。

レンチウイルス・ベクターは、ドパミン合成に必要な3つの酵素の遺伝子コードを含む生成ベクターで、ProSavinの治療原理は、この生成ベクターを線条体(被殻)の運動野に送達し線条体細胞を「ドパミン工場」に転化して、パーキンソン病で失われるドパミンの恒常的な供給源を置き換えていくというものだという。ベクター活用には挿入細胞に腫瘍形成を招くリスクも指摘されているが、レンチウイルス・ベクターではそのリスクが最小である可能性が示唆されているという。(出典;CareNet 進行期パーキンソン病に対する新たな遺伝子治療/Lancet)

今回のライセンス契約で、Axovant社は、Oxford BioMedica社に対し、現金で3000万ドルを支払う。開発の段階に応じ最大5,500万ドルのマイルストーン、申請ならびに承認に至った場合7億5750万ドルのマイルストーンなど、最大で8億ドル以上となる独占的ライセンス契約となる。

同治験薬が承認、販売された場合には、売上高に対し、7%から10%の段階的ロイヤルティを受け取る権利も含まれている。

Axovant社は、同治験薬の第I相/ II用量漸増臨床試験を2018年末までに進行したパーキンソン病患者を対象として開始する予定と発表している。

また、ライセンス契約の締結と同時に、同社の親会社であるRoivant Sciences社からの開発資金の支援と、スパーク・セラピューティクス社の共同設立者で元CTOであるFraser Wright氏の同社CTOへの就任も併せて発表した。

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