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Novartisのハンチントン病薬branaplam開発をFDAが優遇~Ph2b試験を来年開始

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【BioToday 2020/10/23】 脊髄性筋萎縮症(SMA)治療としての開発が先行するNovartisのRNAスプライシング調節薬branaplam(ブラナプラム;LMI070)によるハンチントン病(HD)治療の開発が米国FDAの希少疾患治療優遇対象(Orphan Drug Designation)となりました。 3段落, 274文字

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